AstraZeneca poinformowała, że amerykańska FDA zatwierdziła lek Saphnelo (anifrolumab) do podawania podskórnego w formie autostrzykawki Saphnelo Pen. Terapia jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowanym i ciężkim toczniem rumieniowatym układowym (SLE) i stosowana jako uzupełnienie standardowego leczenia. Lek podaje się raz w tygodniu w dawce 120 mg.

Dotychczas Saphnelo był dostępny wyłącznie jako infuzja dożylna podawana w placówkach medycznych. Nowa forma umożliwia samodzielne leczenie w domu lub przy wsparciu personelu medycznego albo opiekuna.

Wyniki badania TULIP-SC

Decyzję oparto na wynikach badania III fazy TULIP-SC, opublikowanych w 2026 roku w Arthritis & Rheumatology. Badanie obejmowało 367 pacjentów z umiarkowanym i ciężkim SLE w wieku 18-70 lat, którzy otrzymywali standardową terapię.

Po roku leczenia sprawdzano przede wszystkim, czy choroba jest mniej aktywna - i czy pacjenci czują się lepiej. U osób, które otrzymywały anifrolumab w zastrzykach podskórnych, poprawa była wyraźna i większa niż w grupie placebo.

Co ważne, pacjenci mogli jednocześnie zmniejszyć dawki sterydów, a pierwsze zaostrzenia choroby pojawiały się później. Dodatkowe analizy pokazały, że u 29 proc. chorych udało się osiągnąć remisję, a u 40,1 proc. choroba była na niskim, lepiej kontrolowanym poziomie.

Profil bezpieczeństwa podania podskórnego był zgodny z wcześniejszymi obserwacjami dla formy dożylnej. Nie odnotowano nowych sygnałów bezpieczeństwa związanych ze zmianą drogi podania.

Jak działa Saphnelo?

Saphnelo (anifrolumab) to lek biologiczny stosowany w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego. Działa celowanie - blokuje receptor interferonu typu I, czyli jeden z kluczowych mechanizmów napędzających stan zapalny w tej chorobie. Stosuje się go u dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką postacią SLE jako uzupełnienie standardowej terapii.

Lek w formie dożylnej jest dostępny w ponad 70 krajach - także w Polsce - i zastosowano go u ponad 40 tys. pacjentów. Dane z czteroletniego badania TULIP-LTE wskazują na możliwość osiągnięcia remisji według kryteriów DORIS. Podskórna forma została wcześniej zatwierdzona w Unii Europejskiej i Japonii, a kolejne wnioski są w trakcie oceny.

Czym jest toczeń rumieniowaty układowy?

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki. Może obejmować wiele narządów - m.in. skórę, stawy, nerki, serce czy układ nerwowy - i daje bardzo różne objawy, od zmęczenia i bólu stawów po zmiany skórne czy gorączkę. Choroba przebiega falami, z okresami zaostrzeń i remisji.

Na świecie choruje ponad 3,4 mln osób. W Polsce nawet 20-25 tys. osób. Choroba zdecydowanie częściej dotyczy kobiet - zwłaszcza w wieku rozrodczym - i bywa trudna do szybkiego rozpoznania ze względu na niespecyficzne objawy. Ok. połowa pacjentów doświadcza nieodwracalnych uszkodzeń narządów w ciągu 5 lat od rozpoznania, co wynika zarówno z aktywności choroby, jak i długotrwałego stosowania steroidów.

Model flexcare coraz lepszy dla pacjentów

Najnowsza decyzja FDA to kolejny przykład szerszego trendu w farmakoterapii chorób przewlekłych: przechodzenia z leczenia szpitalnego na podskórne formy możliwe do stosowania w domu, wpisujące się w model tzw. flexcare. Coraz więcej terapii biologicznych - od immunologii po onkologię - zyskuje wersje do samodzielnego podawania, co widać m.in. w przypadku Dupixent stosowanego w chorobach zapalnych, Humira w reumatologii czy podskórnych form przeciwciał w onkologii, takich jak Herceptin SC.

Czytaj także:

Nowe leki wyciszą stan zapalny, ale nie wyłączą odporności

NIO-PIB pracuje nad terapiami komórkowymi TILs w raku jajnika