Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-06-09 14:37
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdza ADUHELM™ - pierwszy lek na chorobę Alzheimera, który walczy z jej podstawową przyczyną. W badaniach klinicznych zawarty w nim aducanumab wykazał po 18 miesiącach leczenia zmniejszenie ilości złogów amyloidu beta o 59 do 71 procent.
Pierwszy taki lek
Firmy Biogen i Eisai poinformowały we wspólnym komunikacie, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła w trybie przyspieszonym aducanumab - pierwszy lek na chorobę Alzheimera, który redukuje nagromadzanie w mózgu złogów amyloidu beta, podstawowej przyczyny tej choroby, a więc może łagodzić objawy i spowalniać jej postęp. Przyspieszone zatwierdzenie oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta, która z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego pacjenta. Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym/ badaniach potwierdzających.
Dwa badania kliniczne 3. fazy
Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy - EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) - obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta. Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.). W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta (o 59 procent [p<0,0001] w badaniu ENGAGE, 71 procent [p<0,0001] w badaniu EMERGE i 61 procent [p<0,0001] w badaniu PRIME).
Profil bezpieczeństwa
Profil bezpieczeństwa aducanumabu jest dobrze scharakteryzowany na podstawie wyników uzyskanych od ponad 3 tys. pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku. Najczęściej zgłaszanym zdarzeniem niepożądanym była obecność nieprawidłowości związanych z amyloidem beta tzw. "ARIA" widocznych w badaniu MRI. Objawy ARIA (-E i/lub -H) zaobserwowano u 41 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg w porównaniu z 10 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Objawy kliniczne występowały u 24 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg, u których zaobserwowano ARIA (-E i/lub -H) w porównaniu z 5 procentami pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstszym objawem występującym u pacjentów z ARIA były bóle głowy. Inne objawy związane z ARIA to: dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. Działania niepożądane, które były zgłaszane u co najmniej 2 procent pacjentów leczonych aducanumabem, z co najmniej o 2 procent większą częstotliwością niż u pacjentów otrzymujących placebo, obejmowały: ARIA-E, ból głowy, mikrokrwawienia ARIA-H, patologiczne powierzchniowe gromadzenie hemosyderyny ARIA-H, upadki, biegunkę, splątanie, majaczenie, zmiany stanu świadomości czy dezorientację.
W ramach przyspieszonego zatwierdzenia firma Biogen przeprowadzi kontrolowane badanie w celu zweryfikowania korzyści klinicznych płynących ze stosowania aducanumabu u pacjentów z chorobą Alzheimera. Produkt nie jest zarejestrowany w Unii Europejskiej.
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl