Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła do stosowania terapię Tregzi, opracowaną przez firmę Orca Bio. To pierwsza na świecie zatwierdzona immunoterapia wykorzystująca limfocyty T regulatorowe (Treg), której celem jest ograniczenie jednego z najpoważniejszych powikłań przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych u dorosłych chorych na nowotwory krwi.

Preparat jest przeznaczony dla pacjentów poddawanych przeszczepowi od zgodnego dawcy po intensywnym leczeniu przygotowującym. Wskazania obejmują m.in. ostrą białaczkę szpikową, ostrą białaczkę limfoblastyczną, zespoły mielodysplastyczne oraz inne nowotwory układu krwiotwórczego kwalifikujące się do takiego leczenia.

Jak działa Tregzi?

Klasyczny przeszczep allogeniczny (od drugiej osoby) polega na podaniu choremu komórek krwiotwórczych od dawcy, które odbudowują układ odpornościowy. Problem pojawia się wtedy, gdy przeszczepione komórki odpornościowe zaczynają atakować tkanki biorcy. Powstaje wtedy choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD), która może prowadzić do uszkodzenia skóry, wątroby, przewodu pokarmowego i innych narządów.

Tregzi wykorzystuje wyspecjalizowane komórki odpornościowe od dawcy. Kluczową rolę odgrywają limfocyty T regulatorowe, które pomagają kontrolować nadmierną reakcję immunologiczną. Oprócz nich preparat zawiera także komórki macierzyste odbudowujące układ krwiotwórczy oraz konwencjonalne limfocyty T wspierające walkę z infekcjami i zmniejszające ryzyko nawrotu nowotworu.

Lepsze wyniki niż standardowy przeszczep

Decyzję FDA oparto na badaniu III fazy, w którym porównano nową terapię ze standardowym przeszczepem od zgodnego dawcy. Po roku od leczenia 78 proc. pacjentów otrzymujących Tregzi żyło bez umiarkowanej lub ciężkiej postaci GVHD. W grupie leczonej standardowo taki wynik osiągnęło 38 proc. chorych. Oznacza to niemal dwukrotną poprawę najważniejszego wskaźnika skuteczności terapii.

FDA podkreśla, że jest to zupełnie nowe podejście do allogenicznych przeszczepów komórek krwiotwórczych, które może poprawić zarówno odbudowę układu odpornościowego, jak i długoterminowe wyniki leczenia.

Na razie tylko USA

Allogeniczne przeszczepienie szpiku pozostaje jedną z najskuteczniejszych metod leczenia wielu agresywnych nowotworów krwi. U części pacjentów jest jedyną szansą na trwałe wyleczenie.

Jednocześnie przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi należy do najpoważniejszych powikłań tej procedury. Może wymagać wieloletniego leczenia immunosupresyjnego, zwiększa ryzyko ciężkich zakażeń, pogarsza jakość życia, a w części przypadków prowadzi do zgonu. Dlatego ograniczenie tego powikłania od lat pozostaje jednym z głównych celów transplantologii.

Na razie terapia Tregzi jest dostępna wyłącznie w Stanach Zjednoczonych. Nie ma informacji o rozpoczęciu procedury rejestracyjnej w Europie.

Czytaj także:

Nie mogli znaleźć dawcy przeszczepu. Pomogła terapia CAR-T

Nowa metoda przeszczepów: 96 proc. przeżyć bez powikłań