Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Mimrylo, którego substancją czynną jest rusfertyd. Lek opracowany przez firmę Protagonist Therapeutics będzie wprowadzany na rynek przez Takeda Pharmaceuticals. Jest przeznaczony dla dorosłych z czerwienicą prawdziwą, u których dotychczasowe leczenie nie pozwala odpowiednio kontrolować choroby i ograniczyć częstych upustów krwi.

Czym jest czerwienica prawdziwa?

Czerwienica prawdziwa to przewlekły nowotwór mieloproliferacyjny, czyli choroba, w której szpik kostny produkuje zbyt dużo komórek krwi. Najbardziej charakterystyczny jest nadmiar czerwonych krwinek, ale u części chorych rośnie również liczba leukocytów i płytek krwi.

Choroby nie należy mylić z wtórnym zwiększeniem liczby czerwonych krwinek, do którego może dojść np. w wyniku przewlekłego niedotlenienia. U ponad 95 proc. pacjentów wykrywa się mutację JAK2, która prowadzi do stałego pobudzania produkcji komórek krwi. To sprzyja powstawaniu zakrzepów, które mogą prowadzić do udaru mózgu, zawału serca, zatorowości płucnej lub zakrzepicy żył głębokich. W dłuższej perspektywie choroba może przejść we włóknienie szpiku, a rzadziej w ostrą białaczkę szpikową.

Czerwienica prawdziwa bywa wykrywana przypadkowo podczas rutynowej morfologii. Wraz ze wzrostem liczby krwinek mogą pojawić się bóle i zawroty głowy, osłabienie, zaburzenia widzenia, zaczerwienienie twarzy oraz uczucie pełności po lewej stronie brzucha związane z powiększeniem śledziony. Charakterystycznym objawem jest także nasilony świąd skóry, zwłaszcza po gorącej kąpieli.

Leczenie ma przede wszystkim zapobiegać zakrzepom

Czerwienica prawdziwa to choroba rzadka - zapadalność na nią wynosi ok. 2,3-2,8/100 tys. osób na rok. U dzieci zdarza się jeszcze rzadziej. Najczęściej dotyka osoby w wieku 60-65 lat.

Jednym z głównych celów terapii jest utrzymanie hematokrytu, czyli udziału czerwonych krwinek w objętości krwi, poniżej 45 proc. Pozwala to ograniczyć ryzyko powikłań sercowo-naczyniowych.

Podstawową metodą są upusty krwi. Stosuje się również leki ograniczające pracę szpiku, m.in. hydroksykarbamid, interferony oraz - u wybranych chorych - ruksolitynib (refundowany w Polsce). Częste upusty są obciążające i mogą prowadzić do niedoboru żelaza. Jednocześnie ograniczenie dostępności tego pierwiastka hamuje wytwarzanie kolejnych czerwonych krwinek. Właśnie ten mechanizm wykorzystuje nowa terapia.

Rusfertyd naśladuje naturalny hormon

Mimrylo zawiera rusfertyd, który naśladuje hepcydynę - hormon regulujący gospodarkę żelazem. Lek zmniejsza ilość żelaza dostępnego dla szpiku, dzięki czemu ogranicza nadmierną produkcję czerwonych krwinek.

To pierwszy zatwierdzony lek na czerwienicę prawdziwą działający w ten sposób. Preparat jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów, u których dotychczasowa terapia nie była skuteczna i którzy nadal wymagają częstych upustów krwi. Lek podaje się podskórnie raz w tygodniu, a dawkę dobiera się tak, aby utrzymać hematokryt poniżej 45 proc.

Wyraźnie mniej upustów w badaniu

Skuteczność rusfertydu oceniono w badaniu trzeciej fazy VERIFY z udziałem 293 dorosłych. Wszyscy uczestnicy pomimo standardowego leczenia nadal wymagali częstych upustów krwi. Pacjentów losowo przydzielono do grup otrzymujących rusfertydu albo placebo.

Między 20. a 32. tygodniem badania żadnego upustu nie wymagało 76,9 proc. osób przyjmujących nowy lek. W grupie placebo odsetek ten wyniósł 32,9 proc. Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz niedokrwistość.

Czytaj także:

CAR-T w szpiczaku: pacjent nie może czekać ani błądzić

Nowa kombinacja leków dla pacjentek z agresywnym rakiem piersi