Mukowiscydoza, cukrzyca typu 1, anemia sierpowata, przewlekły ból, ciężkie choroby nerek i terapie CRISPR. Vertex Pharmaceuticals nie chce już być firmą "jednego sukcesu". Podczas spotkania online prowadzonego przez Executive Vice Presidenta i Chief Scientific Officera firmy, Marka Bunnage'a, koncern pokazał pipeline, który coraz mocniej przesuwa się w stronę terapii przyczynowych - takich, które mają uderzać bezpośrednio w biologiczne źródło choroby. I choć część projektów jest jeszcze bardzo wczesna, kilka z nich już niebawem może zmienić sposób leczenia pacjentów.

Vertex chce leczyć przyczynę, a nie objawy

Przez całe spotkanie przewijało się jedno hasło: "causal biology", czyli biologia przyczynowa. Vertex przekonuje, że wybiera takie choroby, w których naukowcy dobrze rozumieją mechanizm powstawania problemu i są w stanie wskazać konkretny cel terapeutyczny. Na slajdach pokazano model działania Vertex krok po kroku. Najpierw identyfikuje ciężką chorobę z dużą niezaspokojoną potrzebą medyczną. Potem szuka biologicznego mechanizmu, który można zaatakować lekiem, rozwija odpowiednie technologie i próbuje jak najszybciej przejść do badań klinicznych.

To właśnie dlatego w pipeline Vertex pojawiają się dziś bardzo różne technologie: małe cząsteczki, terapie komórkowe, biologiczne leki białkowe i edycja genów.

Firma podkreślała też, że rozwój nowych leków pozostaje ekstremalnie trudny. Wiedza o biologii wielu chorób nadal jest ograniczona, odpowiednie technologie często jeszcze nie istnieją, a ocena bezpieczeństwa nowych terapii zajmuje długie lata.