Vyjuvek - terapia genowa na rany w rzadkiej chorobie skóry

Vyjuvek (beremagene geperpavec) to terapia genowa w żelu, przeznaczona do leczenia ran u pacjentów z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Jest to rzadka choroba genetyczna, w której skóra jest wyjątkowo podatna na urazy, pęcherze i trudno gojące się rany.

W badaniu klinicznym rany leczone preparatem Vyjuvek znacznie częściej zamykały się całkowicie niż rany, na które nakładano placebo. Prezes AOTMiT zwrócił jednak uwagę na niepewność dotyczącą długotrwałego efektu terapii oraz jej wysokie koszty.

Dlatego rekomendacja jest pozytywna, ale warunkowa. Producent powinien obniżyć cenę, wprowadzić limit wydatków oraz zwracać pełną kwotę refundacji w przypadku braku skuteczności stwierdzonego podczas pierwszej oceny po 6 miesiącach albo wystąpienia działań niepożądanych uniemożliwiających dalsze leczenie.

Yorvipath - korzyści widoczne, ale dowody niewystarczające

Yorvipath (palopegteryparatyd) ma zastępować brakujący parathormon u dorosłych z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc. Choroba prowadzi m.in. do zaburzeń stężenia wapnia i może wymagać stałego przyjmowania wapnia oraz aktywnych postaci witaminy D.

Badania wskazują, że lek pomaga kontrolować parametry laboratoryjne i ograniczyć stosowanie tych preparatów. Prezes AOTMiT uznał jednak, że to za mało, aby uzasadnić refundację na zaproponowanych warunkach. Brakuje dowodów, że terapia zmniejsza ryzyko złamań, przewlekłej choroby nerek lub zgonu.

Dodatkowo analiza grupy pacjentów najbardziej zbliżonej do populacji objętej programem miała charakter post hoc, czyli nie była zaplanowana z góry, a jej wyników nie opublikowano. Zastrzeżenia dotyczyły również kryteriów programu lekowego i bardzo wysokiego kosztu uzyskania dodatkowego efektu zdrowotnego. W rezultacie rekomendacja jest negatywna.

Vyvgart - podskórna alternatywa dla wlewów

Vyvgart (efgartigimod alfa) w postaci podskórnej jest przeznaczony dla dorosłych z miastenią uogólnioną, u których występują przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny. Choroba powoduje osłabienie i nadmierną męczliwość mięśni.

Dożylna postać efgartigimodu jest już refundowana. Badanie wykazało, że podanie podskórne nie było gorsze od wlewu dożylnego pod względem obniżenia stężenia IgG, a wpływ obu postaci na objawy choroby był porównywalny. Po zastrzykach częściej występowały reakcje w miejscu podania, zazwyczaj łagodne lub umiarkowane.

Prezes AOTMiT zarekomendował refundację, pod warunkiem że warunki finansowania postaci podskórnej nie będą mniej korzystne niż w przypadku już refundowanej terapii dożylnej.

Czytaj także:

Rada Przejrzystości pozytywnie ocenia terapie na DEB i miastenię

Trzy nowe rekomendacje AOTMiT. Tylko jedna na tak