- To narzędzie, które zostało stworzone w ekonomii nie tylko do celów dotyczących zdrowia, ale szeroko pojętego podejmowania decyzji w sytuacji, gdy wpływa na nią wiele czynników. Tak jak w przypadku leków, gdzie w decyzjach refundacyjnych bierzemy pod uwagę ponad 10 kryteriów (patrząc na polską ustawę refundacyjną). Podobnie wygląda to w przypadku raportów HTA, które m. in. są uwzględniane w procesie refundacyjnym. - mówi w rozmowie z redakcją dr Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting i dodaje: - Wszystkie opinie oparte o rożne aspekty, różne kryteria i narzędzia muszą na koniec dać jedną odpowiedź, niezależnie czy to będzie rekomendacja Rady Przejrzystości, czy prezesa AOTMiT czy decyzja refundacyjna ministra zdrowia.

W tym właśnie ma pomóc analiza wielokryterialna. Jest ona narzędziem, które ma na celu zobiektywizowanie zebranych wcześniej opinii, poprzez odpowiedni proces metodyczny i zastosowanie różnorodnych narzędzi. Dr Władysiuk, odnosząc się do kwestii wykorzystywania tego narzędzia w innych krajach, wskazuje, że część państw, jak Austria czy Rumunia już stosuje je w systemie, pewien uproszczony model wykorzystują też Węgrzy. - Inne kraje się przyglądają, zastanawiając się, na którym etapie to narzędzie zastosować – komentuje.

W odniesieniu do chorób rzadkich narzędzie to może służyć usprawnieniu procesu refundacyjnego. Jak wyjaśnia dr Władysiuk: - W Polsce, w ramach obecnego projektu będziemy próbowali spojrzeć na budowanie modelu, który będzie uwzględniał nasze cechy, czyli kryteria, które będą odpowiadać na specyfikę naszego kraju. W trakcie prac nad tym narzędziem przyglądaliśmy się temu, co jest w ustawie refundacyjnej, co jest w wytycznych, jakie elementy są do oceny – mówi. I wyjaśnia, że na tej podstawie określono kilka kryteriów, najważniejszych z punktu widzenia leków sierocych, jak skuteczność czy bezpieczeństwo. Inaczej niż obecnie ma to miejsce w systemie potraktowano kryteria dotyczące opłacalności. Uwzględniono m.in. wpływ leków na funkcjonowanie całej rodziny chorego.

W opinii dr Władysiuk narzędzie to można stosować w trzech miejscach: na poziomie Rady Przejrzystości, przy wydawaniu rekomendacji przez prezesa AOTMiT i przez samego ministra zdrowia w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych. - Ten proces w pewnym momencie stanie się już automatyczny. Powstanie narzędzie, gdzie wpisuje się określone wartości i ono pokaże jeden wynik. Jeżeli w Polsce zostałyby przeprowadzone wszystkie badania, które pozwoliłyby to narzędzie zwalidować pod potrzeby płatnika, to zdecydowanie cały proces refundacyjny byłyby prostszy i szybszy. Bo pozwalałoby uzyskać coś, co można nazwać średnią ważoną z opinii wszystkich członków podejmujących tę decyzję, czyli zobiektywizować ich oceny. Co ważne, do wdrożenia tego narzędzia nie są potrzebne żadne zmiany prawne.

Dr Władysiuk wskazuje, że zaproponowano, by analiza wielokierunkowa była stosowana przez AOTMiT w ocenie leków stosowanych w chorobach rzadkich.

- Propozycja przedstawiona przez prezes Władysiuk w naszej ocenie, jest jak najbardziej słuszna – wskazuje Kinga Frelas z kancelarii DZP. Należy bowiem pamiętać, że obecnie obowiązujący system refundacyjny jest dostosowany przede wszystkim do obejmowania finansowaniem ze środków publicznych terapii stosowanych w chorobach powszechnych. Oznacza to: "utylitarne podejście do oceny technologii medycznych, zmierzające do maksymalizacji korzyści zdrowotnych, odnoszonych przez całe społeczeństwo i sprawiedliwego podziału ograniczonych środków finansowych". Przedmiotowe podejście oraz postępujący rozwój techniki oraz nauk biologicznych sprawił, że na przestrzeni ostatnich lat zauważalne jest wzrost świadomości wśród społeczeństwa, jak i polskich decydentów znaczenia terapii sierocych oraz barier, jakie one napotykają.

W związku z powyższym za zasadne i warte rozważenia zdaje się uwzględnienie w obecnym podejściu oceny technologii elementów egalitarnych, które wspomogą proces dążenia do sprawiedliwego dostępu do terapii różnym grupom pacjentów. Jednym z przykładowych narzędzi, który może być do tego celu wykorzystane jest wspomniana analiza wielokryterialna.

Należy bowiem wskazać, że zasadność wdrożenia do polskiego systemu refundacyjnego analizy wielokryterialnej została już wskazana w rządowych dokumentach takich jak: Polityka Lekowa Państwa na lata 2018 – 2022 oraz Planie dla Chorób Rzadkich. Przedmiotowa okoliczność wskazuje na dostrzeżenie przez polskich decydentów szansy na zwiększenie dostępności terapii sierocych dla polskich pacjentów.

Pomimo, że postulat implementacji analizy wielokryterialnej na polskiego systemu oceny technologii lekowych był podnoszony wielokrotnie, niestety do dzisiaj nie zostały podjęte żadne kroki w tym kierunku. Jako możliwą przyczynę można wskazać zmieniające się priorytety zdrowotne, a także czasochłonność procesu. Oczywiste jest, że, aby wprowadzić skuteczną analizę MCDA niezbędne będzie przeprowadzenie fazy „testowej”, w takcie której zebrane zostaną niezbędne dane oraz ustalone odpowiednie kryteria, tak aby zmaksymalizować dostosowanie MCDA do polskiego systemu ochrony zdrowia.

Liczba zidentyfikowanych dotychczas chorób rzadkich sięga już niemal 8 tysięcy, co sprawia, że w Polsce może na nie cierpieć ponad 2 mln osób. Wiele z chorób rzadkich uniemożliwia prowadzenie normalnego życia przez pacjentów, prowadzi do wykluczenia społecznego oraz przedwczesnego zgonu osób na nie cierpiących. Świadomość braku dostępności terapii dla wielu chorób rzadkich, nie doprowadzi niestety ani decydentów ani pacjentów do rozwiązania problemu z dostępnością terapii sierocych. W związku z tym konieczne jest podjęcie kroków zmierzających do dostosowania polskiego systemu do zmieniającego się świata i pojawiających się potrzeb. Słusznym wydaje się podniesienie postulatu rozpoczęcia procesu wprowadzenia zmian w podejściu do oceny terapii sierocych, które w najbliższej przeszłości mają być przedmiotem oceny AOTMiT. Będzie to stanowiło ważny krok w rozwoju polskiego systemu oceny technologii medycznych oraz przyczyni się do zwiększenia dostępności terapii dla pacjentów.

Należy pamiętać, że być może proces ten może wydawać się czasochłonny, jednak w dalszej perspektywie może on doprowadzić do przyjęcia rozwiązań pozwalających na efektywne wydatkowanie środków publicznych, przy jednoczesnym zabezpieczeniu pacjentów w terapie.