Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-02-16 18:40
- Z racji na to, że na stronie Ministerstwa Zdrowia ukazał się projekt obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie leków refundowanych, a w nim nie odnajdujemy leku Myozyme, My, wszyscy pacjenci z Chorobą Pompego obawiamy się o nasz dalszy los w terapii enzymatycznej i o nasze życie – piszą pacjenci. Przygotowali w tej sprawie apel.
Jak wczoraj informowaliśmy, pojawił się już projekt nowej listy leków refundowanych. Są na niej nowości, ale są też decyzje dotyczące nieprzedłużania lub skrócenia refundacji. Wśród osób, które mogą stracić leczenie są pacjenci chorzy na ultra rzadką chorobę degeneracyjną.
Co to za choroba?
Choroba Pompego to nieuleczalna choroba genetyczna. Prowadzi ona do osłabienia mięśni, a w konsekwencji nawet do śmierci. Choroba powoduje niedobory enzymu odpowiedzialnego za rozkład glikogenu i gromadzenie w komórkach mięśni wielocukrów. Te z kolei prowadzą do niszczenia mięśni kończyn i mięśni oddechowych. Nie umiemy tej choroby wyleczyć, ale możemy hamować jej rozwój. Problem m.in. w tym, że samo zdiagnozowanie choroby zajmuje wiele czasu. Może wymagać wizyt u lekarzy różnych specjalności oraz wykonania wielu badań diagnostycznych.
Jak działa lek?
Z chorobą Pompego żyje w Polsce 40 osób. Refundowana obecnie w Polsce terapia powoduje uzupełnienie niedoborów enzymu odpowiedzialnego za rozkład glikogenu w organizmie pacjenta. Dzięki temu w mięśniach nie gromadzi się zapas glikogenu i innych produktów, które je uszkadzają.
- Lek powoduje, że ta choroba nie postępuje. Choroba dotyka głównie mięśni. W zależności od tego, jaki to jest pacjent i przebieg choroby, jej postęp oznacza dla nas trudności w poruszaniu się, oddychaniu, a w konsekwencji trwałą niepełnosprawność i śmierć - mówi Maciej Ptasiński, pacjent z chorobą Pompego.
- Mamy wielkie szczęście, że na tę chorobę jest lek, ponieważ w wielu chorobach rzadkich i ultrarzadkich, nie ma żadnej terapii i nie ma jak zahamować choroby – podkreśla pacjent. – Terapia enzymatyczna zastępcza, która obecnie jest refundowana w Polsce, pozwala nam normalnie egzystować i żyć, rozwijać się. Zatrzymuje rozwój tej choroby – dodaje. Leczenie przyjmuje się co dwa tygodnie.
Kwestia ceny
- Z informacji od przedstawiciela koncernu farmaceutycznego wiemy, że cena na lek Myozyme została obniżona – piszą na Fb pacjenci.
Czytaj także:
Mniej nowych terapii na liście leków refundowanych
Refundacja: jest już projekt nowej listy (marcowej)
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl