Autor : Aleksandra Kurowska
2023-04-12 11:16
Beneficjentami terapii wskazanych przez AOTMIT mogłoby być w sumie około 2,5 tys. pacjentów, przy czym zdecydowaną większość będą stanowili w tej populacji chorzy z miastenią - podkreśla Tomasz Kiełczewski, ekspert rynku farmaceutycznego, dyrektor Działu Konsultingu PEX PharmaSequence.
Ostatniego dnia marca ukazał się wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności - jest on już trzecim dokumentem wydanym przez AOTMiT po zmianach wprowadzonych w przepisach refundacyjnych przez Ustawę o Funduszu Medycznym. Wskazała 8 leków z 33 analizowanych, m.in. stosowane w czerniaku oka i innych rzadkich chorobach.
Fundusz Medyczny: AOTMiT pokazał nową listę propozycji leków (TLI)
Nową listę komentuje dla nas Tomasz Kiełczewski, ekspert rynku farmaceutycznego, dyrektor Działu Konsultingu PEX PharmaSequence.
Niewątpliwie cieszy, że przegląd technologii lekowych pod kątem ich wartości innowacyjnej stał się stałym elementem działań prowadzonych przez Agencję oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Obecnie przygotowana lista jest już bowiem kolejną, trzecią, jego odsłoną. W bieżącym roku ocenie poddano 33 technologie lekowe – było ich więcej, niż w latach poprzednich. Z drugiej zaś strony rekomendacja AOTMiT objęła tylko osiem z nich (w ubiegłym roku było ich więcej, bo aż 21), czyli obecnie jedynie co czwarty z produktów poddanych analizie spełnił kryteria oceny - ocenia ekspert.
Wśród terapii rekomendowanych przez AOTMIT znalazły się:
Artezunat – jest to lek stosowany w leczeniu początkowym ciężkiej malarii; pomimo, iż jest to choroba głównie występująca w tropikach, to w 2020 roku według danych PZH odnotowano w Polsce osiem przypadków, a w roku 2021 było już takich przypadków 15. Niewątpliwie zachodzące zmiany klimatyczne, jak i częstsze wyjazdy turystyczne do kierunków naturalnego występowania zarodźca malarii, mogą w najbliższych latach zwiększać liczbę pacjentów dotkniętych tą chorobą.
Tebentafusp – terapia jest stosowana w przypadku wystąpienia czerniaka błony naczyniowej oka; lokalizacja czerniaka w gałce ocznej jest obarczona wysoką śmiertelnością, wynikającą z najczęściej już uogólnionego w momencie rozpoznania rozsiewu choroby. Szacuje się, że co drugi pacjent z tą lokalizacją czerniaka umrze. Rekomendowana terapia może wspomóc leczenie około 70-80 osób rocznie.
Fosdenopteryna – wskazaniem do zastosowania terapii jest niedobór kofaktora molibdenowego – jest to deficyt wchodzący w skład szerokiej grupy zaburzeń, które mogą być sklasyfikowane jako niedobory żywieniowe. Istotą tego genetycznego deficytu jest odkładnie się w organizmie siarczynów, które – w związku z wysoką toksycznością – prowadzą do nieodwracalnych uszkodzeń strukturalnych mózgu. Z uwagi na charakter choroby jej objawy zaczynają występować niemal natychmiast po urodzeniu, a rokowania dla dzieci dotkniętych chorobą są niekorzystne – zaledwie połowa chorych przeżyje trzy lata. Co roku choroba jest diagnozowana u pięciu noworodków, a sumarycznie liczba pacjentów, którzy mogli by być beneficjentami tej terapii jest szacowana na około 200 osób.
Wokselotor – lek jest stosowany w niedokrwistości sierpowatokrwinowej; choroba jest uwarunkowana genetycznie, prowadzi do przewlekłej anemii i wyniszczenia organizmu, co może prowadzić do przedwczesnej śmierci. Schorzenie może dotyczyć około 560 osób w Polsce.
Enfortumab vedotin – preparat jest stosowany w leczeniu raka urotelialnego; schorzenie jest późno diagnozowane, charakteryzuje się wysoką śmiertelnością i jeszcze do niedawna nie była dostępna w systemie refundacji żadna terapia w jego leczeniu; terapią rekomendowanym preparatem mogłoby być objęte około 150 osób.
Efgartigimod alfa – lek stosowany w miastenii; to ciężka nabyta choroba autoimmunologiczna w której organizm wytwarza przeciwciała przeciw białkom złącza nerwowo mięśniowego, co prowadzi do zaburzenia ich funkcjonowania a w konsekwencji do trudności w poruszaniu się, upośledza oddychania, mówienie, jedzenie itp.; w ciągu około dwóch lat dochodzi do istotnego pogorszenia stanu pacjenta. Terapia mogłaby być adresowana do około 1000-2000 pacjentów.
Olipudaza alfa – produkt jest stosowany jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (choroba Niemanna i Picka); schorzenie charakteryzuje się występowaniem szeregu objawów, wśród których zaburzenia związane z funkcjonowaniem oddychania czy ze strony ośrodkowego układu nerwowego o charakterze neuropatii należą do najpoważniejszych. Liczba osób dotkniętych tym schorzeniem w Polsce nie jest duża – szacuje się że rocznie pojawiają się dwaj nowi pacjenci, a w sumie w Polsce chorować może kilkadziesiąt osób.
Lonafarnib – lek stosowany w zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda lub progeroidowej laminopatii; jest to grupa schorzeń charakteryzujących się przyśpieszonym starzeniem – już w wieku kilku lat organizm pacjenta wygląda i jest w stanie jak u osoby w wieku senioralnym, wraz ze wszystkimi schorzeniami charakterystycznymi dla schyłku życia; szacuje się że w Polsce mogą być 2-3 osoby z ta chorobą.
Uwagę zwraca, że siedem z ośmiu terapii rekomendowanych przez AOTMIT to choroby rzadkie. W sumie beneficjentami terapii wskazanych przez AOTMIT mogłoby być około 2500 pacjentów, przy czym zdecydowaną większość będą stanowili w tej populacji chorzy z miastenią.
Ile z tych terapii finalnie znajdzie zastosowanie w leczeniu polskich pacjentów, dowiemy się prawdopodobnie dopiero za kilka miesięcy – materiał opracowany przez AOTMiT jest dopiero początkiem długiego procesu kończącego się przyznaniem dofinansowania ze środków publicznych.
Polecamy także:
Leki na raka płuc i przewlekłą białaczkę szpikową. AOTMiT wyda opinie
Fundusz Medyczny: AOTMiT pokazał nową listę propozycji leków (TLI)
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl