Autor : Maja Marklowska-Tomar
2020-11-30 07:00
Ponad 1300 pacjentów i ich opiekunów podpisało się pod petycją do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego o pilne podjęcie decyzji w sprawie dostępu do nowoczesnych terapii szpiczaka plazmocytowego. Mają nadzieję, że przy najbliższej, styczniowej aktualizacji listy refundacyjnej znajdą się na niej leki, które w innych krajach UE są już standardem.
„Szpiczak plazmocytowy to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, który powoduje uszkodzenia kości, upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek, a także skłonność do zakażeń. To nieustający ból, cierpienie i osłabienie, których codziennie doświadczamy. Brak możliwości zastosowania kolejnych innowacyjnych terapii wpływa na stany depresyjne, lęk o przyszłość i odbiera nam siłę do podstawowego funkcjonowania społecznego i zawodowego. Odbiera nam siłę do dalszej walki...” – czytamy w petycji wysłanej do Ministerstwa Zdrowia 24 listopada. Pacjenci i ich opiekunowie zaapelowali w niej „o możliwość godnego życia i opieki państwa w czasie ciężkiej choroby”.
Trzy terapie czekają na podpis ministra, czwarta na ocenę formalno-prawną
Treść petycji przygotowała Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec. Jej prezes, Łukasz Rokicki, w rozmowie z Co w Zdrowiu podkreśla, że chorzy mają świadomość, że szpiczak jest chorobą nieuleczalną, ale można z nią żyć długie lata, mając dostęp do skutecznych terapii. To dzięki nim w Europie pacjenci mogą żyć dłużej o kilkanaście lat, a w Stanach Zjednoczonych, gdzie dostęp do innowacyjnych terapii jest najlepszy, nawet o 20 lat dłużej. A w Polsce chory na szpiczaka ma szansę na przeżycie zaledwie 3-6 lat. – To budzi w nas ogromne poczucie niesprawiedliwości – mówi prezes Fundacji Carita.
Dlatego chorzy i ich opiekunowie z nadzieją śledzą wszystkie toczące się w Polsce procesy refundacyjne nowych schematów lekowych. I wiedzą, że od wielu miesięcy toczą się rozmowy w sprawie trzech leków, ale Ministerstwo Zdrowia nie podjęło jeszcze decyzji dotyczącej objęcia ich refundacją. O które leki chodzi?
– Bardzo zależy nam na dostępie do karfilzomibu – leku podawanego w połączeniu z deksametazonem chorym na opornego lub nawrotowego szpiczaka. Taki dwulekowy schemat leczenia ma udowodniony wpływ na przeżycie całkowite.
Z niecierpliwością czekamy również na dostęp do pierwszej linii leczenia za pomocą lenalidomidu z deksametazonem dorosłych chorych z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem plazmocytowym. Ten schemat leczenia otrzymał pozytywną ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Jest już standardem w Europie, tylko my nie mamy do niego dostępu. Bardzo ważne jest to, że jest to terapia doustna. To dodatkowa zaleta w tym trudnym czasie ograniczonego dostępu do szpitali i lekarzy – mówi Łukasz Rokicki.
Dodaje, że w procesie refundacyjnym znajduje się też trójlekowy schemat leczenia chorych lenalidomidem w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem. – W Europie ta terapia została uznana za standard, tymczasem w Polsce lenalidomidu w pierwszej linii leczenia nie mogą otrzymać nawet pacjenci, którzy nie kwalifikują się do transplantacji komórek macierzystych – podkreśla prezes Fundacji Carita.
Trzecim lekiem, na który czekają z niecierpliwością chorzy na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, którzy są obciążeni niekorzystnymi genetycznymi czynnikami rokowniczymi (z delecją 17p lub translokacjami genu 14), jest iksazomib.
Natomiast na początku drogi, na etapie oceny formalno-prawnej w Ministerstwie Zdrowia, a więc jeszcze przed oceną Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, pozostaje daratumumab – lek, który obecnie jest stosowany w Polsce tylko w leczeniu pacjentów opornych na leczenie i z nawrotem choroby, natomiast w Europie jest już podawany w pierwszej linii leczenia.
Lekarze muszą mieć wybór, żeby leczyć skutecznie
W ciągu ostatnich 20 lat w leczeniu szpiczaka plazmocytowego – jednego z najczęstszych nowotworów hematologicznych – dokonał się niebywały postęp. Przełom, na który zgodnie wskazują wszyscy eksperci, nastąpił w 1999 r., kiedy okazało się, że talidomid – lek obarczony złą sławą ze względu na wady płodu, które powodował – jest skuteczny w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Był to pierwszy lek z grupy immunomodulujących. – Po nim pojawiły się dwa następne – lenalidomid i pomalidomid, bardziej aktywne i mniej toksyczne.
– Druga grupą nowoczesnych leków stały się inhibitory proteasomu, a pierwszym z nich i najszerzej wówczas stosowanym był bortezomib. Poza nim zarejestrowane i szeroko stosowane na świecie są karflizomib i iksazomib – przypomina prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii warszawskiego Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Kolejnym przełomem w leczeniu szpiczaka plazmocytowego były przeciwciała monoklonalne – daratumumab i elotuzumab. Zwłaszcza daratumumab, który jest zarejestrowany od pierwszej linii aż do leczenia choroby nawrotowej z wieloma schematami chemioterapii. Te leki rozpoczęły erę immunochemioterapii – wielki krok naprzód w leczeniu szpiczaka.
- Cały czas pojawiają się nowe leki i nowe metody terapii szpiczaka plazmocytowego – tłumaczy prof. Jamroziak. Na pytanie, jaki dostęp do nich mają chorzy w Polsce, odpowiada, że w ostatnich latach dostęp do nowoczesnych terapii poprawił się dzięki rozszerzeniu programu lekowego – najpierw o lenalidomid, a następnie o pomalidomid, karfilzomib i daratumumab. Przyznaje jednak, że jest to dostęp ograniczony różnymi obwarowaniami, w związku z czym nie wszyscy pacjenci mogą skorzystać z tego leczenia.
- Polski lekarz nie ma wyboru i nie ma możliwości leczenia zgodnie ze standardami międzynarodowymi już od pierwszej linii terapii, kiedy to optymalne leczenie jest najważniejsze, uzyskiwane są najlepsze efekty i najdłuższy czas do nawrotu choroby – podkreśla prof. Jamroziak. – U większości pacjentów szpiczak jest nowotworem nieuleczalnym, natomiast czas życia chorych wydłużył się w ciągu ostatnich dwóch dekad kilkukrotnie. Ale warunkiem wydłużenia tego przeżycia jest dostęp do wszystkich zarejestrowanych leków i to już od pierwszej linii terapii.
W kwestii terapii, których najbardziej w Polsce brakuje, pacjenci i lekarze są zgodni. – Na pewno brakuje lenalidomidu w pierwszej linii leczenia, co jest standardem w krajach zachodnich, szczególnie u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia. Wiem, że poszerzenie programu lekowego o tę terapię jest rozważane – mówi prof. Jamroziak. Dodaje, że ten sam lek potrzebny jest również w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu, co również jest standardem zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i prawie wszystkich krajach europejskich. – Lek ten stosowany po przeszczepieniu przedłuża dwukrotnie czas do nawrotu choroby. Niestety polscy pacjenci nie mają do takiej terapii dostępu – stwierdza nasz rozmówca.
Lekarze zwracają również uwagę na konieczność rozszerzenia programu leczenia szpiczaka plazmocytowego o daratumumab w pierwszej linii oraz zapewnienia szerszego dostępu do karflizomibu w leczeniu nawrotu choroby. Brakuje również iksazomibu – inhibitora proteasomu, który – podobnie jak lenalidomid – jest dostępny w formie doustnej. – W okresie pandemii COVID-19 ma to ogromne znaczenie, ponieważ leki doustne są wygodniejsze i bezpieczniejsze – podsumowuje prof. Jamroziak.