Autor : Marta Markiewicz
2022-08-09 13:31
Polska neurologia potrzebuje nie tylko zmiany programów lekowych, ale również gruntownej reformy systemu opieki nad pacjentami z SM. O tym, jakich zmian oczekuje środowisko klinicystów, mówi prof. dr hab. Alina Kułakowska, zastępczyni kierownika Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
W Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad zmianami w programach lekowych dotyczących leczenia stwardnienia rozsianego. Klinicyści przyznają, że w ostatnich latach doszło do ogromnego postępu w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM). Niestety choroby tej nadal nie są w stanie całkowicie wyleczyć. - W ciągu ostatnich kilkunastu lat obserwujemy ogromny postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego (SM). Co prawda wciąż nie potrafimy wyleczyć SM, ale dysponujemy całą gamą leków, które korzystnie modyfikują przebieg tej choroby. Mamy coraz więcej terapii o różnych mechanizmach działania i są to preparaty coraz skuteczniejsze, a przy tym bezpieczne w stosowaniu. Dotyczy to zwłaszcza postaci rzutowo-remisyjnej SM - ocenia prof. dr hab. Alina Kułakowska.
Jak wskazuje, głównym celem leczenia powinien być brak aktywności choroby, co w przypadku SM określane jest mianem osiągnięcia stanu NEDA (no evidence of disease activity). - Oznacza to, że pacjent nie ma nowych objawów klinicznych choroby, nie ma nowych rzutów, nie dochodzi do narastania niepełnosprawności, nie ma też aktywności radiologicznej choroby - w obrazie rezonansu magnetycznego nie pojawiają się nowe ogniska chorobowe. Następuje całkowite zahamowanie postępu choroby i to chcielibyśmy osiągnąć u każdego pacjenta. Co więcej, najnowsze leki mogą u niektórych pacjentów spowodować nie tylko zahamowanie postępu SM, ale nawet poprawę stanu klinicznego - to jeszcze nie jest standard, ale już zdarzają się takie przypadki. Na chwilę obecną celem leczenia jest jednak ustabilizowanie stanu pacjenta i zatrzymanie postępu choroby - przekonuje klinicystka.
Ekspertka przekonuje również, że wiele badań dowiodło, iż kluczowy dla pacjenta jest czas i moment wdrożenia leczenia. Im jest on szybszy, tym lepsze efekty kliniczne można uzyskać. - Ta obserwacja dotyczy wszystkich obecnie zarejestrowanych leków modyfikujących przebieg SM. Są to bowiem leki hamujące przede wszystkim proces zapalny, który jest najsilniejszy na początku choroby. Wraz z postępem choroby zmienia się jej charakter - zmniejsza się stan zapalny, a do głosu dochodzi proces neurozwyrodnieniowy, na który znane obecnie leki niestety nie wpływają. Dlatego tak ważne jest, żeby włączyć leczenie w tzw. oknie terapeutycznym, gdy dominuje proces zapalny, a neurodegeneracja ma jeszcze niewielkie nasilenie - dodaje prof. Alina Kułakowska. Dodaje również, że największą korzyścią dla pacjenta jest zatrzymanie postępu choroby już na bardzo wczesnym jej etapie, kiedy pacjent jest w pełni sprawny. Dlatego też - zdaniem neurolog - ważną rolę odgrywa również możliwie wczesne podanie wysoko skutecznych leków. - Bardzo chcielibyśmy móc je włączyć znacznie szybciej, niż możemy to zrobić obecnie - podkreśla profesor i dodaje. - System leczenia SM w Polsce opiera się na modelu tzw. terapii eskalacyjnej, w którym zaczynamy leczenie od leków o umiarkowanej skuteczności i dopiero w razie ich nieskuteczności, przechodzimy na leczenie lekami wysoko skutecznymi. Jest jednak drugie podejście, które dominuje już na świecie, według którego leczenie powinno się zaczynać od leków najskuteczniejszych - ocenia prof. Kułakowska.
Na potwierdzenie tego podejścia do terapii wskazuje na wyniki długoterminowych obserwacji, których czas trwania obejmuje nawet kilkanaście lat. Z badań tych wiadomo, że długoterminowa skuteczność terapii jest największa wtedy, gdy od początku zaczynamy leczenie preparatami wysoko skutecznymi. - Długookresowe efekty są wtedy znacznie lepsze, niż jeśli zaczynamy od leków o umiarkowanej skuteczności i dopiero potem zmieniamy leczenie na wysoko skuteczne - wskazuje klinicystka.
Zdaniem prof. Aliny Kułakowskiej klinicyści powinni dążyć do indywidualizacji terapii. Jednak żeby mówić o personalizacji leczenia, leki stosowane w SM powinny być nie tylko zarejestrowane, ale - w ocenie ekspertki - również znacznie szerzej refundowane. - Jako klinicyści chcielibyśmy mieć szeroką paletę dostępnych leków wysoko skutecznych, aby móc wspólnie z pacjentem dobierać najodpowiedniejsze dla niego leczenie. Podejmując decyzję o wyborze leku, opieramy się na takich przesłankach jak: aktywność choroby, wiek pacjenta, choroby współistniejące oraz preferencje i styl życia pacjenta. Są leki, które trzeba podawać codziennie i są też takie, które podaje się raz na pół roku. W przypadku kobiet, istotne jest też to, czy pacjentka jest w wieku rozrodczym i czy chce i może stosować antykoncepcję. W wybór leku powinien być zaangażowany pacjent, bo to warunkuje dobrą współpracę między nim a lekarzem, czyli to, że pacjent będzie przestrzegał zaleceń oraz będzie informował lekarza o działaniach niepożądanych czy innych swoich obserwacjach dotyczących leczenia- przekonuje neurolog.
Jednym z problemów, na jaki wskazuje prof. Alina Kułakowska, jest realny dostęp do leków refundowanych. Okazuje się bowiem, że o ile większość zarejestrowanych molekuł jest w refundacji, to w praktyce kryteria włączenia do programu lekowego i sekwencja podawania preparatów sprawia, że nie każdy pacjent może z nich skorzystać. - W praktyce dostęp do leków o wysokiej skuteczności jest mocno ograniczony, bo leki te są refundowane w programie lekowym drugiej linii, a kryteria włączenia do tego programu są bardzo restrykcyjne, o czym my, całe środowisko neurologów leczących SM, mówimy od wielu lat. Stan pacjenta musi się bardzo istotnie pogorszyć, żeby mógł otrzymać leczenie drugiej linii. Tylko, że wtedy, czyli gdy choroba jest już zaawansowana, nie można cofnąć zmian, jakie zaszły
w mózgu i dokonanego postępu niesprawności. Te niekorzystne dla pacjentów kryteria włączenia do leczenia drugiej linii zostały wprowadzone prawie 10 lat temu - przypomina profesor. I dodaje, że w tym czasie postęp, jaki dokonał się w medycynie, a także zebrane dowody naukowe wskazują, że to podejście jest niewłaściwe, a pacjenci powinni znacznie wcześniej otrzymywać leczenie wysoko skuteczne. - Liczymy, że te zapisy zostaną wkrótce zmienione. Chcielibyśmy i liczymy na to, że będziemy mogli stosować leki wysoko skuteczne zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi zawartymi w charakterystykach produktów leczniczych. Oznacza to, że do części leków powinien zostać ułatwiony dostęp jako do leczenia drugoliniowego, a niektóre z tych leków powinny zostać przeniesione z 2 linii do 1 linii, ponieważ badania kliniczne udowodniły wysoką skuteczność tych leków w grupie pacjentów wcześniej nie leczonych (tzw. treatment naive) oraz ich korzystny profil bezpieczeństwa - oceniła prof. Kułakowska.
Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało już, że wkrótce nastąpią zmiany w programie leczenia SM, a projekt nowych jego zapisów trafił już do konsultacji eksperckich. - Wiemy, że planowane jest połączenie dotychczasowych programów lekowych 1 i 2 linii w jeden program. To z jednej strony jest logiczne, ale z drugiej strony rodzi spore obawy i wątpliwości dotyczące praktycznej organizacji leczenia SM w Polsce. Obecnie około 130 ośrodków w Polsce realizuje program lekowy 1 linii, ale część z nich leczy niewielką liczbę pacjentów i ma dosyć małe doświadczenie w tym zakresie. Jeśli dojdzie do połączenia - z dnia na dzień - programów lekowych, to w tych ośrodkach nagle pojawi się możliwość leczenia także lekami wysoko skutecznymi. Obecnie ośrodki, w których realizowane jest leczenie 2 linii, czyli lekami o wysokiej skuteczności, muszą spełniać odpowiednie wymogi, m.in. kadrowe i dotyczące doświadczenia w leczeniu SM, i to jest słuszne - ocenia klinicystka. Jak podkreśla, Sekcja Stwardnienia Rozsianego i Neurommunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego rekomenduje, aby ośrodkami prowadzącymi nowy, połączony program lekowy z dostępem do wysoko skutecznych leków były, jak dotychczas, placówki z dużym doświadczeniem w leczeniu preparatami wysoko skutecznymi i kompetentnym, przeszkolonym personelem. Natomiast w przypadku ośrodków, które obecnie prowadzą program lekowy wyłącznie w 1. linii należy dać szansę i możliwość by w ciągu kolejnych 12-24 miesięcy mogły spełnić wymogi konieczne do prowadzenia leczenia lekami wysoko skutecznymi.
Prof. Kułakowska przyznała, że środowisko eksperckie zgłosiło już swoje uwagi do projektu programu leczenia SM. - Postulujemy wczesny dostęp do terapii lekami wysoce skutecznymi. W tym celu wnioskujemy o złagodzenie kryteriów rozpoczęcia terapii lekami 2 linii, a jednocześnie chcielibyśmy, aby takie leki jak: okrelizumab, ofatumumab, ozanimod, ponesimod i kladrybina w tabletkach znalazły się jako opcja terapeutyczna w pierwszej linii leczenia. Zdecydowanie rekomendujemy utrzymanie aktualnie obowiązujących kryteriów włączenia do leczenia lekami pierwszej linii (aktualny zał. B.29), w tym kryterium dotyczącego aktywności choroby tj. w przypadku rozpoznania postaci rzutowej stwardnienia rozsianego, wystąpienie minimum jednego rzutu klinicznego albo co najmniej jednego nowego ogniska GD+ w okresie 12 miesięcy przed kwalifikacją. Ten obecnie obowiązujący zapis umożliwia wczesne, bez konieczności czekania na drugi rzut choroby, włączenie terapii lekiem pierwszoliniowym u wszystkich chorych z rozpoznaniem SM, postawionym według obowiązujących kryteriów diagnostycznych MacDonalda 2017- wylicza prof. Kułakowska. Wśród postulatów neurologów znalazł się również wniosek o utrzymanie (obowiązujących) zapisów dotyczących możliwości „poziomej” zmiany leków w obrębie zarówno pierwszej, jak i drugiej linii (tzn. w zakresie tej samej linii leczenia). - Aktualnie, zarówno w programie 1 linii, jak i w 2 linii, istnieje możliwość zamiany „poziomej” leku w sytuacji, gdy lekarz prowadzący podejmuje taką decyzję ze względu na bezpieczeństwo chorego lub celem odniesienia przez niego większej korzyści terapeutycznej. Chcielibyśmy nadal mieć taką możliwość. Uważamy również, że w programie powinien znaleźć się zapis umożliwiający deeskalację leczenia tj. możliwość przełączenia pacjenta z terapii drugoliniowej na terapię pierwszoliniową. Taka sytuacja może być związana z bezpieczeństwem terapii i/lub „podtrzymywaniem” efektu terapeutycznego po leczeniu rekonstytucyjnym- ocenia profesor.
Środowisko neurologów wskazuje również na potrzebę gruntownych zmian w organizacji leczenia. Główne postulaty zawarto w raporcie przygotowanym przez Polskie Towarzystwo Neurologiczne „Stan polskiej neurologii i kierunki jej rozwoju w perspektywie do 2030 roku”. W dokumencie jeden z rozdziałów w całości poświęcono organizacji opieki nad chorymi na SM. - Zwracamy w nim uwagę na potrzebę stworzenia referencyjności ośrodków leczących SM. Powinny powstać również poradnie leczenia SM oraz centra doskonałości czyli kompleksowej diagnostyki i leczenia stwardnienia rozsianego, jednocześnie pełniące rolę konsultacyjną dla poradni SM w danym regionie- wskazuje prof. Kułakowska. Zwraca również uwagę na potrzebę właściwej wyceny świadczeń udzielanych chorym ze stwardnieniem rozsianym. Jest to szczególnie ważne w obliczu ogromnych braków kadrowych, z jakimi obecnie boryka się cała neurologia.
- Odpowiednia wycena świadczeń w programach lekowych pozwoliłaby też na zatrudnienie tzw. asystentów opieki, którzy odciążyliby personel medyczny w pracy czysto administracyjnej. Mamy nadzieję, że Ministerstwo Zdrowia ustosunkuje się pozytywne do naszych postulatów, dzięki czemu będziemy mogli wkrótce leczyć naszych pacjentów z SM, zgodnie z międzynarodowymi standardami- nie kryje nadziei profesor Kułakowska.