Autor : Aleksandra Kurowska
2021-10-28 20:38
Jak zmienia się podejście do leczenia stwardnienia rozsianego? Jakie zmiany dotyczące refundacji nowych terapii oraz nowości w programach lekowych są oczekiwane?
Aleksandra Kurowska: Panie profesorze, niedawno podczas konferencji prasowej mówił Pan o dynamicznym rozwoju technologii leczenia stwardnienia rozsianego. Jakie terapie czy np. wyroby medyczne czekają w SM na refundacje?
Prof. dr hab. med. Krzysztof Selmaj: Mówimy przede wszystkim o lekach, wyroby medyczne nie są rozpatrywane. To poważna choroba i musimy polegać na poważnych terapiach lekowych.
W tej chwili na refundację - mamy nadzieję, że bliską - czeka m.in. na lek Siponimod (Mayzent). To jest ten pierwszy lek, który wpływa na postać wtórnie - postępującą SM, hamuje niepełnosprawność w tej grupy pacjentów. Do tej pory ci chorzy nie mieli dedykowanego leczenia, a stanowią oni co najmniej 40 proc., a według niektórych szacunków nawet 50 proc. całej populacji pacjentów z SM. Większość pacjentów na początku choruje na postać rzutową, a potem po kilku, kilkunastu latach przechodzi do postaci wtórnie - postępującej, kiedy rzuty zanikają, a postęp choroby trwa nadal. Kilka procent pacjentów z kolei choruje na postać pierwotnie - postępującą, która jest osobnym zagadnieniem. Siponimod jest rzeczywiście bardzo potrzebny pacjentom i oni czekają na akceptację decydentów. Były nadzieje i oczekiwania, że lek trafi do refundacji już na wiosnę tego roku, ale jak dotychczas niestety tam się nie pojawił.
Kolejny wyczekiwany lek zgłoszony do refundacji to Ozanimod - nazwa handlowa Zeposia - to lek z grupy modulatorów receptora sfingozynowego. Prototypem tej grupy leków jest Gilenya, która jest na rynku od kilku lat. Ozanimod to nowy rodzaj modulatora tego receptora, które określamy terminem selektywne, ponieważ działają na mniejszą liczbę receptorów sfingozynowych niż Gilenya. Jest to lek, który ma bardzo korzystny wpływ na pacjentów w zakresie skuteczności, ale również bezpieczeństwa leczenia. Należy do grupy leków o wysokiej skuteczności i jest dość zaawansowany w procesie refundacyjnym, uzyskał pozytywną opinie Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Mam nadzieję, że w niespecjalnie odległym terminie powinniśmy usłyszeć również o pozytywnej decyzji w sprawie refundacji tego leku.
Dla jakiej grupy pacjentów jest to lek i co zmienia?
W leczeniu SM obecnie jest tendencja, żeby leki o wysokiej skuteczności stosować już na samym początku leczenia. Ozanimod jest przykładem takiego działania. Lek ten jest zgłoszony do refundacji jako lek pierwszoliniowy, chociaż jest lekiem o wysokiej skuteczności. To lek stosowany w leczeniu dorosłych chorych z rzutowo - remisyjną postacią stwardnienia rozsianego. Hamuje aktywność choroby i rozwój towarzyszącej SM niepełnosprawności, podnosi jakość życia pacjentów.
Następnym lekiem, który jest zgłoszony do refundacji jest ofatumumab (Kesimpta). Jest to przeciwciało monoklonalne anty-CD20, a dokładniej nowa jego forma, bo jedno takie przeciwciało jest już na rynku od trzech lat. Ofatumumab jest podawany podskórnie, czym różni się od dożylnego ocrelizumabu. Tu jednak proces refundacyjny jest we wczesnej fazie i zanim pacjenci dostaną dostęp do leku może niestety minąć kilka miesięcy.
Ofatumumab jest też zgłoszony do leczenia pierwszoliniowego. To jest bardzo ciekawa i słuszna inicjatywa, żeby nowoczesne leki o wysokiej skuteczności również w Polsce udostępniać już na początku leczenia.
Warto też przypomnieć, iż wspomniane wyżej przeciwciało monoklonalne Ocrelizumab jest refundowane w Polsce jako lek II liniowy. To bardzo wąskie gardło, które mocno ogranicza dostęp do tego wysoko skutecznego leku. W ostatnim czasie podjęto działania, aby przenieść ten lek do grupy leków I liniowych i zwiększyć jego dostępność dla pacjentów w Polsce. Odpowiedni wniosek uzyskał pozytywną opinię Rady Przejrzystości i prezesa AOTMiT i czekamy jak się zakończą dalsze rozmowy w sprawie tego leku.
Na zmiany związane z dostępnością leków wysoko skutecznych już na początku leczenie bardzo liczą pacjenci chorujący na SM jak i całe środowisko "SM-owe" w tym lekarze którzy, wspierają te działania. Gdyby te leki, czyli siponimod, ozanimod i ocrelizumab znalazły się w pierwszej linii leczenia to była by to bardzo korzystna sytuacja dla pacjentów i to by rzeczywiście zmieniało nasze możliwości leczenia i zdecydowanie przybliżało standardy leczenia SM-u w Polsce do standardów, jakie są w innych krajach UE. Na stwardnienie rozsiane chorują osoby młode, realizujące się zawodowo, rodzinnie i naszym zadaniem jest utrzymać ich jak najdłużej w jak najlepszej formie rodzinnej, społecznej i zawodowej. Brak możliwości stosowania leków wysoko skutecznych na początku leczenia powoduje w wielu przypadkach stopniowe pogarszanie się stanu pacjenta. I to są szkody nie do odrobienia, ponieważ nie mamy możliwości naprawy utrwalonej niesprawności. Trzeba również przypomnieć, iż brak dostępu do niektórych leków o wysokiej skuteczności na początku leczenia jest niezgodny z zapisami rejestracyjnymi tych leków, ustalonymi przez Europejska Agencje Medyczną.
Na przykład, że wcześniejszy lek o umiarkowanej skuteczności nie zadziała i stan pacjenta się pogorszy?
Dokładnie tak. Obecny program refundacyjny SM zakłada, że w pewnym momencie trzeba udowodnić, że na leku podstawowym pacjent się pogarsza, ale to nie jest trywialne pogorszenie typu drobnej zmiany w stanie neurologicznym, tylko to muszą być dwa ciężkie rzuty w ciągu roku i muszą być dwie zmiany aktywne w badaniu rezonansem magnetycznym albo trzy nowe zmiany strukturalne. Takie kryteria niewielu pacjentów spełnia, szczególnie, że oni są w leczeniu podstawowym. To leczenie podstawowe trochę łagodzi przebieg choroby, tak, że jeszcze trudniej spełnić te wymagające kryteria refundacji leków drugoliniowych. Więc ci chorzy w pierwszej linii leczenia są często zawieszeni w takiej próżni, że pogarszają się, ale nie na tyle mocno, żeby spełniać kryteria wejścia do II linii, i w związku z tym nie są leczeni skutecznie. Dlatego działania, aby umożliwić stosowanie leków wysoko skutecznych na początku leczenia są ze wszystkich miar słuszne i potrzebne.
Polecamy także:
Komisja Zdrowia pozytywnie zaopiniowała projekt budżetu na 2022 r.
Senat – dodatek dla ratowników z SOR ma być jednak 15 proc.
Komitet Protestacyjno-Strajkowy gani MZ za słabą walkę z epidemią
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl