Autor : Marta Markiewicz
2022-06-27 15:12
Chorzy z mielofibrozą to grupa pacjentów, którzy najsilniej odczuwają negatywne skutki choroby, a jakość ich życia jest najniższa spośród wszystkich pacjentów zmagających się z chorobami mielopoliferacyjnymi. O tym czym jest mielofibroza, jak ją leczyć oraz jakie są największe potrzeby chorych, rozmawiamy z osobami, które są najbliżej pacjentów: hematologiem prof. dr hab. Tomaszem Sachą, kierownikiem Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego oraz Katarzyną Lisowską ze stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Mielofibroza to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której dochodzi do niekontrolowanego włóknienia szpiku kostnego.
Chorzy na mielofibrozę odczuwają szereg objawów, które znacznie pogarszają jakość ich życia.
Leczenie bazuje na programie lekowym, który od 1 lipca będzie poszerzony o kolejną molekułę – fedratynib. Będą mogli z niego skorzystać pacjenci zakwalifikowani zarówno do 1, jak również 2 linii leczenia.
Mielofibroza to choroba nowotworowa wywodząca się z układu hemopoezy, czyli układu produkującego krwinki. Jak przyznaje prof. dr hab. Tomasz Sacha mielofibroza to choroba najbardziej dolegliwa dla pacjentów i charakteryzuje się najgorszą jakością życia spośród chorób mielopoliferacyjnych. Chorzy na mielofibrozę cierpią, odczuwają ból stawów, kości, mięśni, mają stany podgorączkowe, gorączkę, skarżą się na spadek apetytu i wychudzenie. Do tego dochodzą objawy związane z powiększoną śledzioną, która w przebiegu mielofibrozy osiąga największe rozmiary spośród wszystkich schorzeń hematologicznych.
Obejrzyj rozmowę:
- To są dolegliwości w jamie brzusznej, uczucie wczesnej sytości, które następuje po przyjęciu kilku kęsów pożywienia, ale również objawy związane z gnieceniem wywołanym przez powiększoną śledzionę - wskazał klinicysta. Warto również dodać, że silne powiększenie śledziony zwiększa ryzyko jej uszkodzenia i wystąpieniem krwawienia zagrażającego życiu pacjenta, które dodatkowo jest zwiększane zaburzeniami w krzepnięciu, wynikającymi z małopłytkowości.
Prof. Sacha wskazuje, że jednym z pierwszych objawów choroby jest niedokrwistość, która również ma swoje przykre konsekwencje dla pacjenta, w postaci osłabienia, kołatania serca czy zawrotów głowy. Jak wyjaśnia, mielofibroza jest chorobą wywodzącą się ze szpiku kostnego i wynika z jego nadmiernego włóknienia. W jego wyniku wypierane jest prawidłowe utkanie szpiku i włókna te wędrują częściowo do śledziony i wątroby.
- Dodatkową grupą objawów, które mogą pojawić się w przebiegu mielofibrozy, są infekcje. W odróżnieniu do innych chorób mielopoliferacyjnych w tym przypadku istnieje skłonność do infekcji w wyniku obniżenia odporności. A 20-30 proc. przypadków tej choroby pojawia się wraz z małopłytkowością, dlatego też obserwujemy u pacjentów także objawy skazy krwotocznej- mówi Tomasz Sacha. Jak wskazuje klinicysta, mediana zachorowań na mielofibrozę przypada na 55 rok życia.
- Celem leczenia mielofibrozy jest likwidowanie objawów, ale w nowo projektowanych badaniach klinicznych tzw. celem początkowym jest przedłużenie przeżycia- wskazał profesor. Przyznał, że jest to nowe podejście, gdyż dotychczas w badaniach klinicznych koncentrowano się na stopniu redukcji objawów konsytutycjonalnych, takich jak zmniejszenie wielkości śledziony czy włóknienia szpiku.
Jak wskazuje Tomasz Sacha, obecnie w Polsce klinicyści mają możliwość leczenia tylko jednym preparatem dostępnym w ramach programu lekowego – ruksolitynibem. Klinicysta wskazuje jednak, że program jest tak sformułowany, że nie pozwala na zakwalifikowanie każdego pacjenta.
- W procesie refundacyjnym mamy obecnie kolejny inhibitor zmutowanego białka JAK-2, który się nazywa fedratynib. Jest to lek, który oceniano w ujęciu pierwszoliniowym, ale mamy więcej wyników badań, które pokazują, że jest on skuteczny u pacjentów, u których ruksolitynib przestaje działać. To jest szczególna grupa chorych, a badania Comfort I i Comfort II wskazują, że jest ich sporo - ich liczba może dochodzić do 50 proc. To są pacjenci, u których w momencie odstawienia leku i bez możliwości zaoferowania im innego, długość przeżycia wyniosłaby średnio 14 miesięcy. Jeśli w tym momencie moglibyśmy zastosować fedratynib to on wciąż może doprowadzić do remisji tej choroby i znakomicie to przeżycie pacjentów wydłuża- wskazał profesor.
Dodał, że obecnie lek ten stosowany jest w ramach finansowania przewidzianego programem RDTL, ale - jak wskazuje ekspert - problemem jest to, że na klinicystach ciąży obowiązek udowodnienia wyczerpania dostępnych w refundacji opcji terapeutycznych u danego pacjenta.
Od 1 lipca w leczeniu mielofibrozy nastąpią pozytywne zmiany, bowiem resort zdrowia zdecydował o rozszerzeniu programu lekowego o kolejny preparat – fedratynib. Będzie stosowany zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia.
Opisując sytuację pacjentów Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, podkreśliła potrzebę dostępu do nowoczesnych badań genetycznych. Zwróciła również uwagę na fakt niskiej świadomości dotyczącej tej choroby, która przekłada się na ograniczone możliwości leczenia.
- Nasi pacjenci chorzy na mielofibrozę wskazują również na problemy z brakiem koordynacji między lekarzami- wskazała Katarzyna Lisowska. W rozmowie z redakcją ubolewała także nad faktem, że pacjenci czekają w długich kolejkach, często także na prozaiczne badania, jak USG.
- Pacjenci skarżą się również na to, że lekarze nie informują ich o dostępnym programie lekowym, możliwości kwalifikacji, czy też powodach zaprzestania leczenia- wskazała Katarzyna Liskowska. Zwróciła również uwagę, że pacjenci często nie mają świadomości możliwości sfinansowania leczenia lekiem fedratynib w ramach RDTL.