Autor : Katarzyna Lisowska
2021-07-22 15:55
Rządowy dokument poświęcony chorobom rzadkim i lekom sierocym jeszcze w tym tygodniu ma zostać skierowany na posiedzenie stałego komitetu Rady Ministrów i wkrótce powinien być przyjęty - deklaruje wiceminister Sławomir Gadomski.
Wiceminister Gadomski na spotkaniu z dziennikarzami w czwartek wskazał, że uzgodnienia dotyczące projektu Planu dla Chorób Rzadkich dobiegają końca i dokument jeszcze w tym tygodniu zostanie skierowany na komitet stały Rady Ministrów. - Myślę, że jeszcze w czasie wakacji Plan powinien stać się faktem - zapewnił i dodał, że środki na ten projekt zostały zwiększone do ponad 120 mln zł. - Na razie trudno powiedzieć, ile pieniędzy trafi w pierwszym roku na realizację zadań ujętych w Planie. Ten pierwszy rok nie będzie się też zapewne wiązał z intensywnym wykorzystaniem środków. Chcemy m.in. zbudować rejestry i przygotować zasady refundacyjne. Potrzebujemy czasu na rozruch - komentował.
Przypomnijmy. Przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia Plan dla Chorób Rzadkich, czyli kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko przewiduje rozpoczęcie realizacji 37 zadań nastąpi wraz z wejściem w życie Planu dla Chorób Rzadkich w horyzoncie 3-letnim. Planuje się, że po tym czasie pacjenci cierpiący na choroby rzadkie uzyskają możliwie najbardziej kompleksową i skoordynowana opiekę zdrowotną. Większość zadań obejmuje rozwiązania prawno-organizacyjne. Więcej o dokumencie tutaj
W trakcie czwartkowego spotkania prezes Agencji Badań Medycznych Radosław Sierpiński przedstawił też informacje dot. konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w obszarze chorób rzadkich. Sierpiński przekazał, że wyłoniono 12. projektów, które łącznie otrzymały dofinansowanie na kwotę 102 mln zł. W konkursie złożono 39 wniosków, łącznie na kwotę 318 mln zł.
Które placówki otrzymały dofinansowanie ABM?
- Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” na Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci- BraimTOR - 9 999 868,26 zł;
- Instytutu Matki i Dziecka Narodowy na projekt Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości (REGBONE) - 9 999 998,68 zł;
- Wojskowego Instytutu Medycznego na projekt wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym - 9 605 089,78 zł
- Narodowego Instytutu Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowego Instytutu Badawczego na projekt Sakubitryl/walsartan w zapobieganiu progresji choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory - wieloośrodkowe badanie randomizowane ARNI-ARVC - 6 756 204,70 zł
- Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku - na projekt: badanie kliniczne oceniające wpływ desmopresyny na ilość powikłań krwotocznych po biopsji nerki STOP BLEED (SafeTy Outcomes Post kidney Biopsy - randomized cLinical Evaluation of Efficacy of Desmopressin) - 5 485 644,05 zł;
- Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2., w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/ radioterapii. (Akronim badania: KRONF2) - 5 263 510,00 zł
- Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: ocena skuteczności walsartanu w zwalnianiu poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej typu zespołu Marfana – wieloośrodkowe badanie randomizowane kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą - 9 682 866,20 zł
- Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego - na badanie kliniczne obejmujące dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby - wątrobiakiem zarodkowym (Hepatoblastoma) i rakiem wątrobowokomórkowym (Hepatocarcinoma) - POLPHITT - 6 117 040,00 zł
- Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego - na wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (badanie STARLIGHT) - 9 665 017,80 zł
- Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej Curie – Państwowego Instytutu Badawczego na projekt: pPembrolizumab w Terapii Zaawansowanego, Progresującego Raka Kory Nadnerczy - 9 259 144,61 zł
- Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego na projekt: PLACENTA_PL: Pierwsze polskie badanie niekomercyjne optymalizujące badania przesiewowe, prewencję i monitorowanie wczesnych ciężkich postaci niewydolności łożyska - 9 769 125,50 zł
- Wojskowego Instytutu Medycznego na projekt: Vasculitis VASCULITIS – personalizowane leczenie immunosupresyjne z użyciem rituximabu w leczeniu układowych zapaleń naczyń z obecnością przeciwciał ANCA – randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne - 9 999 999,98 zł.