Autor : Aleksandra Kurowska
2021-04-06 11:43
Rysdyplam został zatwierdzony przez Komisję Europejską, jako pierwszy i jedyny lek do stosowania w warunkach domowych w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.
Skuteczność produktu leczniczego rysdyplam została potwierdzona u osób dorosłych, dzieci i niemowląt w wieku powyżej 2. miesiąca życia w dwóch kluczowych badaniach klinicznych. Obecnie ponad 3000 pacjentów otrzymuje lek rysdyplam w ramach badań klinicznych, programów przedrejestracyjnego dostępu do terapii ze wskazań humanitarnych (tzw. „compassionate use”) i w praktyce klinicznej.
Komisja zatwierdziła lek rysdyplam do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) u pacjentów w wieku 2 miesięcy i starszych, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub posiadających od jednej do czterech kopii genu SMN2. SMA stanowi jedną z głównych genetycznych przyczyn zgonu niemowląt, a SMA 5q to najczęściej występująca postać tej choroby. U pacjentów z SMA obserwuje się osłabienie mięśniowe i postępującą utratę zdolności ruchu, a z istotną niezaspokojoną potrzebą medyczną mamy do czynienia w szczególności w populacji dorosłych żyjących z tą chorobą.
-Zatwierdzenie produktu leczniczego rysdyplam, będącego pierwszą i jedyną terapią dla chorych z SMA do stosowania w domu, potencjalnie zmienia zakres możliwości leczenia szerokiej grupy osób dotkniętych tą chorobą w UE” — powiedział dr Levi Garraway, PhD, dyrektor ds. medycznych firmy Roche i kierownik ds. globalnego rozwoju produktu. -Rysdyplam pozwala uniknąć podawania leczenia w szpitalu, dzięki czemu zmniejsza obciążenie związane z terapią, z którym zmagają się osoby żyjące z SMA, ich opiekunowie oraz systemy opieki zdrowotnej - dodał.
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało wydane na podstawie analizy danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych tak, by ich uczestnicy reprezentowali szerokie spektrum pacjentów żyjących z SMA. Pierwszym z nich jest badanie FIREFISH z udziałem niemowląt w wieku od 2 do 7 miesięcy z objawową postacią SMA typu 1, a drugim badanie SUNFISH, w którym uczestniczyli pacjenci pediatryczni i dorośli w wieku od 2 do 25 lat z SMA typu 2. i 3. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kliniczne z grupą kontrolną otrzymującą placebo, w którym udział biorą dorośli z SMA typu 2. i 3.
Decyzja Komisji Europejskiej została wydana po pozytywnym zaopiniowaniu produktu rysdyplam przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w lutym 2021 r. Przegląd danych przeprowadzono w trybie przyspieszonej oceny leków, który może zostać zastosowany w przypadku produktów leczniczych uznawanych za istotne dla zdrowia publicznego i stanowiących innowacje terapeutyczne. W 2018 r. Europejska Agencja Leków (EMA) nadała produktowi rysdyplam status leku priorytetowego (ang. PRIority MEdicine, PRIME), a w 2019 r. produkt ten otrzymał status leku sierocego.
Źródło: inf. prasowe
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl