35 technologii lekowych na wykazie o wysokiej wartości klinicznej

Autor : Aleksandra Kurowska

2021-08-26 21:15

Dziś, zgodnie z ustawowym terminem, AOTMiT przekazała Ministrowi Zdrowia oraz opublikowała wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Utworzenie takiego zestawienia przewidziano przy okazji ustawy o Funduszu Medycznym. Wybierano z 321 produktów, więc ostatecznie pozytywnie oceniono kilkanaście procent.

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła prace nad wykazem technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Te, które znalazły się na liście stosowane w 7 chorobach powszechnych i 21 chorobach rzadkich. Gdyby wszystkie z wybranych na tym etapie zostały sfinansowane z publicznych pieniędzy, to mogłoby z nich skorzystać ponad 2,3 mln polskich pacjentów - więc choć leków jest "tylko" 35 - to skala byłaby szeroka. Ale to pierwszy etap, a kolejne to m.in. ocenienie leków z listy przez konsultantów krajowych z dziedzin, których dotyczą, zaopiniowanie przez Rzecznika Praw Pacjenta oraz złożoną z ekspertów, a działającą przy AOTMIT Radę Przejrzystości. Potem będą zaś prace nad finansowaniem wybranych z nich.

Wykaz ten jest przygotowywany przez Agencję jednorazowo. Choć biorąc pod uwagę potrzeby, może się okazać, że przydałyby się następne - by np. sprawdzić czy leki odrzucone wcześniej ze względu na cenę w standardowym postępowaniu refundacyjnym, nie mają już tańszych zamienników, które warto by pacjentom zrefundować (nie zawsze ze względu na strukturę rynku i koszty, firmy występują o refundację same).

Lista technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej to drugi wykaz opublikowany przez Agencję po wprowadzeniu zmian w ustawie o refundacji przez ustawę o Funduszu Medycznym. Pierwszy wykaz AOTMiT opublikował pod koniec lutego i obejmował listę 11 technologii lekowych, zakwalifikowanych jak technologie o wysokim poziomie innowacyjności. Minister Zdrowia wybrał z nich 5 produktów, które znalazły się na finalnej liście.

Ile trwały prace?

Rozpoczęto je 26 listopada 2020 r., czyli z dniem wejścia w życie ustawy o Funduszu Medycznym i w pracach nad jego utworzeniem uczestniczyło 30 analityków Agencji.

Pracami zespołu kierowało dwóch koordynatorów, a nadzorował je prezes Roman Topór-Mądry. Przebieg prac był konsultowany z ekspertami Rady Przejrzystości. -Kwestie metodyki były konsultowane z ekspertami Rady Przejrzystości. Prowadzone były dyskusje założeń także z Ministerstwem Zdrowia i Radą Funduszu Medycznego - informuje AOTMiT.

Skąd była lista leków, z których dokonano wyboru?

Podstawą do oceny było zestawienie Europejskiej Agencji Leków (EMA) o zarejestrowanych i dopuszczonych lekach do obrotu na terenie Unii Europejskiej w latach 1995-2021. W tym czasie zostało zarejestrowanych w EMA łącznie 1509 leków, jednak 274 utraciło ważność pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Pozostało więc do oceny 1235 - w tym zakresie czasu.

Ale z ustawy wynika inny zakres dat. Od 2017 roku. Więc odsiano kolejną pulę. Odcięto też te rejestrowane już w tym roku - to akurat nie wynika z ustawy, ale ustaleń AOTMiT z MZ, ponieważ jakąś datę graniczną dla analiz przyjąć było trzeba.

Od 2017 r. do końca 2020 r. zarejestrowano w EMA 339 produktów leczniczych, z czego 321 posiadało ważne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w dniu 23 sierpnia 2021 r. Dla tych 321 produktów leczniczych zdefiniowano 951 technologii lekowych (cząsteczko-wskazań), które kwalifikowały się do oceny. Przyjęto też takie zasady by oceniać cząsteczkę w najbardziej aktualnym wskazaniu.

Dopuszczone do obrotu technologie lekowe, które analizowała Agencja, stosuje się głównie w chorobach onkologicznych, metabolicznych oraz chorobach układowych.

Populacja docelowa

Szczegółowo definiowano także populację docelową (wskazania), uwzględniając informację o jednostce chorobowej, stopniu zaawansowania choroby, zastosowanych linii leczenia, stosowaniu terapii skojarzonych oraz wieku pacjentów.

Dobra wiadomość - wiele z analizowanych leków było już w Polsce refundowanych

Agencja informuje, że spośród wybranych 951 technologii lekowych, na czas analizy 577 technologii lekowych jest objętych finansowaniem ze środków publicznych (w ramach listy refundacyjnej lub narodowych programów np. „Narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2019–2023”, programu polityki zdrowotnej „Leczenie antyretrowirusowe osób żyjących z wirusem HIV w Polsce na lata 2017–2021”, Narodowego Programu Szczepień przeciw COVID-19, Programu Szczepień Ochronnych (PSO) lub są to technologie lekowe ocenione w procesie tworzenia wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności też pretendujące do finansowania z Funduszu Medycznego).

Przy uwzględnieniu powyższych warunków czasowych oraz finansowych do oceny Agencji włączono 374 technologie lekowe.

Spośród 374 technologii lekowych włączonych do oceny, zidentyfikowano:

· 239 oryginalnych technologii lekowych

· 78 generycznych technologii lekowych

· 57 biopodobnych technologii lekowych

Biorąc pod uwagę różnorodność technologii lekowych ocenianych w tym procesie, zwracano szczególną uwagę na dostępność i metodologię dowodów naukowych oraz na zróżnicowanie efektów zdrowotnych ocenianych w poszczególnych badaniach.

Poza skutecznością i bezpieczeństwem leczenia, oceniano też niezaspokojenie potrzeby zdrowotnej i wielkości populacji docelowej. Sprawdzano też jaie reomendacje dla tych leków wydawały inne Agencje HTA w Europie i na świecie (czyli odpowiedniki polskiego AOTMiT).

Lp	Nazwa leku	Substancja czynna	Oceniane wskazanie
1.	Amgevita	adalimumab	W leczeniu czynnego ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych (trądzik odwrócony) o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, z niewystarczającą odpowiedzią na konwencjonalne leczenie układowe.
1.	Zinplava	bezlotoksumab	Zapobieganie nawrotom zakażenia wywoływanego przez Clostridium difficile u osób dorosłych z wysokim ryzykiem nawrotu zakażenia Clostridium difficile
2.	Jorveza	budezonid	Eozynofilowe zapalenie przełyku u osób dorosłych (w wieku powyżej 18 lat)
3.	Epidyolex	kanabidiol	Napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem
4.	Epidyolex	kanabidiol	Napady padaczkowe związane z zespołem Dravet u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem
5.	Reagila	kariprazyna	Schizofrenia u pacjentów dorosłych
6.	Tecartus	autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie	Nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Bruton
7.	Kymriah	tisagenlecleucel	Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, oporna na leczenie, która znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku do 25 roku życia włącznie
8.	Kymriah	tisagenlecleucel	Nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych
9.	Yescarta	aksykabtagen cyloleucel	Nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych
10.	Yescarta	aksykabtagen cyloleucel	Pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u osób dorosłych
11.	Oxervate	cenegermina	Umiarkowane (trwały ubytek nabłonka rogówki) lub ciężkie (wrzód rogówki) neurotroficzne zapalenie rogówki u osób dorosłych
12.	Imfinzi	durvalumab	Pierwsza linia leczenia rozległego drobnokomórkowego raka płuca u osób dorosłych w skojarzeniu z etopozydem i karboplatyną lub cisplatyną
13.	Mylotarg	gemtuzumab ozogamicin	Wcześniej nieleczona ostra białaczka szpikowa z ekspresją antygenu CD-33 de novo, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej, u osób w wieku 15 lat i starszych, w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną
14.	Veltassa	patiromer	Hiperkaliemia u osób dorosłych
15.	Luxturna	woretygen neparwowek	Dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 u dzieci, młodzieży i osób dorosłych z utratą wzroku, u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki
16.	Amgevita	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
17.	Amsparity	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
18.	Hefiya	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
19.	Hulio	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
20.	Hyrimoz	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
21.	Idacio	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
22.	Imraldi	adalimumab	Czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
23.	Apixaban Accord	apiksaban	Zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków z co najmniej jednym czynnikiem ryzyka, takim jak przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny; wiek ≥ 75 lat; nadciśnienie tętnicze;
24.	Roteas	edoksaban	Zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u osób dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków, z co najmniej jednym czynnikiem ryzyka, takim jak zastoinowa niewydolność serca, nadciśnienie tętnicze, wiek ≥ 75 lat, cukrzyca, przebyty udar mó
25.	Zubsolv	buprenorfina + nalokson	Leczenie substytucyjne uzależnienia od narkotyków opioidowych w ramach leczenia medycznego, społecznego i psychologicznego. Przeznaczone dla osób dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 15 lat wyrażających zgodę na leczenie uzależnienia
26.	Cabazitaxel Accord	kabazytaksel	Oporny na kastrację rak gruczołu krokowego z przerzutami u osób dorosłych, leczonych wcześniej schematem chemioterapii zawierającym docetaksel w skojarzeniu z prednizonem lub prednizolonem
27.	Braftovi	enkorafenib	Przerzutowy rak jelita grubego z obecnością mutacji BRAF V600E, u osób dorosłych, u których wcześniej stosowano leczenie systemowe, w skojarzeniu z cetuksymabem
28.	Kaftrio	iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor	Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 12 lat, z homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa lub heterozygotyczną mutacją F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji w schemacie leczenia skojarzonego
29.	Takhzyro	lanadelumab	Profilaktyka nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u osób w wieku 12 lat i starszych
30.	Lenalidomide Accord	lenalidomid	Noworozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym
31.	Lenalidomide Mylan	lenalidomid	Noworozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u osób dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym
32.	Prasugrel Mylan	prasugrel	Profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z ostrymi zespołami wieńcowymi (tj. niestabilną dławicą piersiową, zawałem mięśnia sercowego bez uniesienia odcinka ST) poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w s
33.	Prasugrel Mylan	prasugrel	Profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u osób dorosłych z zawałem mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym
34.	Symkevi	tezakaftor + iwakaftor	Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z homozygotyczną mutacją F508del w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek
35.	Symkevi	tezakaftor + iwakaftor	Mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z heterozygotyczną mutacją F508del i jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1