Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-04-09 15:57
Jak poprawić diagnostykę i leczenie chorób autoimmunologicznych, by pacjenci pozostawali aktywni na rynku pracy i odczuli poprawę swojej sytuacji? W jaki sposób zapewnić im dostęp do innowacyjnych terapii? Odpowiedzi na te pytania szukali specjaliści w trakcie debaty Medycznej Racji Stanu.
Choroby autoimmunologiczne, jak wyjaśniała profesor Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, to grupa schorzeń, które w zależności od objawów klinicznych i wytwarzanych przez chorego przeciwciał, mogą dotyczyć różnych narządów i z tego powodu leczą je różni specjaliści. Łączy je autoagresja, czyli produkowanie przeciwciał. Profesor tłumaczyła, że chodzi o grupę ponad 80 schorzeń, występujących trochę częściej u kobiet niż u mężczyzn. Jak podkreślała, choroby te często nakładają się na siebie, co sprawia, że jeden pacjent może mieć nawet kilka schorzeń jednocześnie. - Pacjenta z chorobą Leśniowskiego- Crohna nierzadko bolą stawy. Chorzy reumatologiczni częściej mają bóle brzucha i biegunki - mówiła profesor. Stąd potrzeba współpracy interdyscyplinarnej.
Marzanna Bieńkowska, zastępca dyrektora Departamentu Dialogu Społecznego i Komunikacji Biura Rzecznika Praw Pacjenta wskazywała, że osoby z chorobami autoimmunologicznymi czekają na dostęp do nowych terapii, które dają odpowiedź u większego odsetka pacjentów, poza tym efekt ich działania utrzymuje się dłużej i mniej jest działań niepożądanych. Zwróciła też uwagę, że dużym problemem jest zapewnienie ciągłości leczenia u części chorych na wrzodziejące zapalenie jelita i chorobę Leśniowskiego- Crohna.
Mec. Piotr Mierzejewski współprzewodniczący Zespołu ds. Zdrowia Biura Rzecznika Praw Obywatelskich zwrócił uwagę, że pandemia wpływa na ograniczenie dostępu tej grupy pacjentów do lekarzy, opóźnienia w diagnostyce i interwencjach gdy następuje pogorszenie stanu zdrowia.
Choroby związane z funkcjonowaniem układu pokarmowego dotykają młodych pacjentów i uniemożliwiają im normalne funkcjonowanie
Do problemu z zapewnieniem ciągłości leczenia w przypadku niektórych chorych odniósł się też prof. Jarosław Reguła, Konsultant Krajowy ds. Gastroenterologii. Profesor wskazał, że w przypadku chorób autoimmunologicznych związanych z przewodem pokarmowym mamy dwa główne schorzenia: chorobę Leśniowskiego- Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Oba zaczynają się zwykle w drugiej i trzeciej dekadzie życia, czyli dotykają ludzi młodych. - To bardzo bolesne, bo mówimy o osobach u progu życia, które zakładają rodziny, rozpoczynają pracę, studia. Zaś choroba często utrudnia, a nierzadko uniemożliwia normalne funkcjonowanie zawodowe i społeczne. Profesor zwracał uwagę, że dostęp do właściwych terapii pozwala tak prowadzić pacjenta, że może on normalnie funkcjonować. Przyznał jednak, że dużym problemem chorych jest konieczność przerywania terapii w ramach programu lekowego. - Poprawiła się dostępność do nowoczesnego leczenia, ale, niestety, musimy je przerywać po roku u pacjentów, u których świetnie działa. Możemy wrócić do leczenia, gdy ich stan znacznie się pogorszy. I to jest trudne do zrozumienia – komentował dodając, że problem stanowią też kryteria włączania do programów, które są bardziej restrykcyjne niż w innych krajach. Profesor ubolewał, że lekarze zamiast poświęcać czas pacjentom, często tracą go na przygotowywanie rozbudowanych raportów.
Z tą opinią zgodziła się profesor Rydzewska, która dodała, że przerywanie leczenia jest dużym problemem dla pacjentów bardzo młodych, stojących u progu życia. - To się nie zdarza praktycznie nigdzie, by pacjentowi, który odpowiada na lek i świetnie się na nim czuje, ten był po roku albo dwóch latach odstawiany. Ja sobie nie wyobrażam, żeby akceptowano odstawianie insuliny w cukrzycy tylko dlatego, że pacjent się wyrównał.
Jak mówiła, Polskie Towarzystwo Gastroenterologii zabiega o stworzenie sieci ośrodków opieki koordynowanej, w których byłby przeszkolony personel, pielęgniarka, lekarz oraz dietetyk, a także specjalista w dziedzinie zdrowia publicznego, co osobom np. z chorobą Leśniowskiego- Crohna zapewniłoby kompleksową opiekę.
Obecny podczas debaty wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odnosząc się do sytuacji pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi przewodu pokarmowego poinformował, że we wrzodziejącym zapaleniu jelita AOTMiT aktualnie ocenia lek ustekinumab i być może wkrótce oferta terapeutyczna dla tej grupy pacjentów się poszerzy.
Chorzy leczeni głównie w szpitalach, to problem
Na potrzebę zapewnienia chorym kompleksowej opieki zwracał uwagę też profesor Marek Brzosko, Konsultant Krajowy w dziedzinie Reumatologii. Jak zaznaczył, pacjenci cierpiący na choroby autoimmunologiczne w reumatologii mają zapewniony dosyć dobry dostęp do nowoczesnych terapii. - Od stycznia działają w Polsce dwa programy na poziomie europejskim, tzn. zgodne z zaleceniami europejskiego i amerykańskiego towarzystwa reumatologicznego - mówił profesor i dodał, że dwa kolejne programy zostały pozytywnie ocenione przez AOTMiT i powinny być dostępne już w maju. Odnosząc się do uwag przedmówców stwierdził, że w przypadku jego pacjentów leczenie jest nieprzerwane. - Jeżeli chory wszedł do programu i odpowiada na lek, to nikt mu terapii nie przerywa i może być leczony do końca życia – podkreślał prof. Brzosko. Jak jednak przyznał również tu są obszary wymagające poprawy. Problemem jest zapewnienie opieki ambulatoryjnej, bowiem obecnie chorzy leczeni są głównie w szpitalach. Reumatolodzy oczekują też wprowadzenia szybkiej ścieżki diagnostycznej. Jak podkreślił - szybka diagnoza i leczenie są opłacalne, bo chorzy nie muszą przerywać pracy i nie potrzebują zwolnień lekarskich ani rent.
Prof. Brygida Kwiatkowska, zastępca dyrektora Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie, tłumacząc dlaczego w Polsce jest nadal duży problem jeśli chodzi o wczesną diagnostykę wskazywała, że pacjent z reguły kieruje się do lekarza rodzinnego, którego wiedza nt. zapalnych chorób reumatycznych nie jest zwykle duża. W praktyce ustalenie prawidłowej diagnozy zajmuje miesiące, a nawet lata. A - jak podkreślała profesor - szybkie wykrycie tych schorzeń decyduje o skuteczności leczenia. Ekspertka zwracała uwagę, że np. wczesne zapalenie stawów może być początkiem m.in. reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS), czy tocznia rumieniowatego układowego. W jej opinii opóźnienia w diagnozowaniu tych chorób są rażąco duże. Jak wyjaśniała, pacjent utyka w systemie, bo często np. z początkowymi objawami jest kierowany zamiast do reumatologa do ortopedy lub neurologa. Dodała, że jej środowisko oczekuje również zmiany kryteriów włączania do programu lekowego, które są dziś tak wyśrubowane, że pacjent, aby być włączonym do programu musi czekać, aż jego stan drastycznie się pogorszy. Dodała również , że jest zwolenniczką włączania nowych cząsteczek i zwiększania dostępności kinaz JAK1 oraz JAK2 (barycytynib), bowiem choroby reumatologiczne mają wiele twarzy, a medycyna precyzyjna musi dawać lekarzowi możliwość wyboru leku.
Dziecko - pacjent szczególny
Profesor Zbigniew Żuber, przewodniczący Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu, kierownik Oddziału Dzieci Starszych z Pododdziałem Neurologicznym i Reumatologicznym Szpitala Dziecięcego św. Ludwika w Krakowie zwracał uwagę na sytuację nieletnich pacjentów, chorujących np. na reumatoidalne zapalenie stawów. Przyznał, że mamy znakomite możliwości terapeutyczne, natomiast podobnie jak w przypadku pacjentów dorosłych, wyzwaniem jest diagnostyka i zbyt długi czas dotarcia do właściwego ośrodka reumatologii. Jego doświadczenia wskazują, że żaden z małoletnich pacjentów nie został przez lekarza rodzinnego skierowany bezpośrednio do reumatologa. Zanim do takiego specjalisty trafia, przechodzi przez ręce ortopedy, chirurga, a nawet trafia na SOR. Dzieje się tak, chociaż w każdym województwie działa ośrodek reumatologii dziecięcej. Prof. Żuber dostrzega brak świadomości lekarzy rodzinnych i opiekunów młodych pacjentów, że choroby reumatyczne występują także u dzieci. - Reumatyczna choroba u dziecka wydaje się im mało prawdopodobna - komentował ekspert.
Dodał: - My musimy pamiętać o jeszcze jednej rzeczy. Nasz pacjent nie może mieć leczonych samych stawów, chociaż te są właśnie zaatakowane. On musi być leczony całościowo i w taki też sposób należy go kontrolować. Bo to jest dziecko, które ma prawidłowo rosnąć i się rozwijać, także pod względem edukacyjnym i społecznym. - Obecnie celem leczenia chorób reumatycznych u dzieci jest osiągnięcie remisji, czyli nasz pacjent ma być nieodróżnialny od swoich rówieśników, ale żeby to osiągnąć musimy mieć dostęp do nowoczesnego leczenia - wyjaśniał prof. Żuber.
Choroby dermatologiczne często idą w parze z innymi zaburzeniami
Profesor Joanna Narbutt, Konsultant Krajowa w dziedzinie Dermatologii i Wenerologii, zwracała uwagę, że obecnie w przypadku chorób, takich jak łuszczyca czy atopowe zapalenie skóry sytuacja wygląda dosyć dobrze. Dzięki zmianom programu lekowego, które zostały w ciągu kilku ostatnich lat sukcesywnie przeprowadzone, chorzy mają zapewniony dostęp do nowoczesnego leczenia. Nowe terapie dają dłuższy okres remisji choroby, co ma olbrzymie znaczenie, także z perspektywy budżetu państwa, bo chorzy w tym czasie nie wymagają kosztownego leczenia. Profesor podkreśliła, że u części pacjentów pojawia się ryzyko rozwinięcia innych chorób, jak cukrzyca, choroby psychiczne .... U tych osób - jak podkreślała - skuteczność leczenia wiąże się z zastosowaniem nowoczesnych metod. Nowoczesne terapie pozwalają na blokowanie choroby podstawowej oraz tych współistniejących.
Braki w refundacji terapii dla dzieci
Prof. Witold Owczarek, kierownik Kliniki Dermatologii WIM, mówiąc o nowych opcjach terapeutycznych w dermatologii podkreślił, że obecnie w Polsce leczenie innowacyjne atopowego zapalenia skóry, szczególnie u chorych o umiarkowanym i ciężkim przebiegu choroby nie istnieje, ponieważ nie jest refundowane. - Jeżeli chodzi o dzieci, to nie mamy tak naprawdę żadnych terapii dedykowanych leczeniu atopowego zapalenia skóry o przebiegu umiarkowanym i ciężkim. - Na dzień dzisiejszy, pomimo rejestracji i szerokiego zastosowania na świecie m.in. dupilumabu - przeciwciała monoklonalnego, nie mamy możliwości leczenia nim naszych pacjentów, a warto zwrócić uwagę, że jest to preparat zarejestrowany również w grupie wiekowej powyżej 6 lat, dla której do tej pory nie mamy żadnych nowych terapii. Nie mamy również refundacji barycytynibu , który podawany jest w formie doustnej - wskazał.
Stwardnienie rozsiane, część chorych bez leczenia
Profesor Jarosław Sławek, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego wskazywał, że w przypadku chorób autoimmunologicznych flagową jednostką jest stwardnienie rozsiane (SM). Jak zaznaczył problem ten dotyczy, aż 45 tysięcy osób w Polsce.
Przyznał, że dostęp do leczenia pacjentów chorych na SM polepszył się, ale nadal wymaga poprawy. - Trzeba go odbiurokratyzować, dać więcej swobody lekarzom w decyzjach o włączaniu pacjentów do terapii efektywnych w tzw. II linii i nowych leków. Ekspert zaznaczył, że obecnie czekamy na dostępność pierwszego leku dla chorych z tzw. wtórnie postępującą postacią SM, dla których do tej pory nie było leczenia. Dodał, że terapia dla tych chorych (siponimod) uzyskała pozytywną ocenę AOTMiT-u, i wyraził nadzieję, że wkrótce trafi do refundacji. Wiceminister Miłkowski przyznał, że siponimod czeka na objęcie refundacją i jest nadzieja, że w tym roku to nastąpi.
Galopująca otyłość - rosnący problem u dzieci
Profesor Mieczysław Walczak, Konsultant Krajowy w dziedzinie Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej, mówił o rosnącej skali problemu jakim jest cukrzyca typu I u dzieci. Sytuacja jest alarmująca, bo na to autoimmunologiczne schorzenie każdego roku notujemy aż 7-procentowy wzrost zapadalności. Profesor przyznał, że jeszcze kilka, kilkanaście lat wstecz mówiliśmy, że dziecko z cukrzycą to takie, które jest w wieku szkolnym. - Dziś problem wzrostu zachorowalności dzieci na cukrzycę dotyczy przede wszystkim najmłodszych, poniżej 5 roku życia. Częściej cukrzyca typu I dotyka też dwu, trzylatków, a nawet diagnozuje się ją u noworodków - mówił ekspert.
Konsultant zaznaczył, że w tej chwili Polska należy do czołówki, jeżeli chodzi o opiekę i leczenie dzieci z cukrzycą. - Mamy najbardziej nowoczesne insuliny, a w tej chwili oczekujemy, po pozytywnej opinii AOTMiT-u, na wprowadzenie i refundację długodziałającej insuliny, która jest stosowana już u dorosłych.
Prof. Małgorzata Myśliwiec, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii GUM przyznała, że przełomem w terapii dzieci z cukrzycą typu I może okazać się użycie komórek układu odpornościowego, które minimalizuje ryzyko powikłań. Pozwala też zmniejszyć dawki insuliny, którymi są leczone najmłodsze pokolenia pacjentów. Nowa metoda leczenia, określana jako TREG, została opracowana przez naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Profesor Myśliwiec przedstawiła na czym polega metoda i komu może ona pomóc. Obecnie stosuje się ją u dzieci i nastolatków ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1. Tacy pacjenci mają zachowane jeszcze ok. 20-30 proc. wysp trzustkowych, które produkują insulinę. Specjalistka podkreśliła, że cukrzyca typu I jest chorobą autoimmunologiczną, która rozwija się, ponieważ układ odporności błędnie rozpoznaje trzustkę i zaczyna ją niszczyć. Jedną z przyczyn tej agresji jest niedobór lub nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odporności określanych jako limfocyty T regulatorowe (Tregs). Z czasem dochodzi do całkowitego zniszczenia wysp trzustkowych. Dlatego chorzy przyjmują insulinę, która zastępuje tą, która byłaby naturalnie produkowana przez trzustkę.
- Metoda TREG jest pierwszą terapią, która moduluje aktywność układu odporności i hamuje w ten sposób proces niszczenia zachowanych jeszcze wysp trzustkowych - powiedziała prof. Myśliwiec.
Bardzo ważna dla terapii cukrzycy typu I dzieci i młodzieży jest insulina degludec, pozytywnie oceniona ostatnio przez AOTMiT
Pandemia odbija się na dostępie do specjalistów
Prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii WUM mówił, że agoniści GLP-1 to leki, które w dużym stopniu zmieniły możliwości terapii cukrzycy. Jak wskazywał, ze względu na pozytywne działanie należy rozważyć rozszerzenia dostępu do nich. W jego opinii ich zastosowanie należałoby rozważyć u pacjentów już ze współczynnikiem BMI 30, a nie 35 jak ma to miejsce obecnie.
Profesor Wojciech Piotrowski, kierownik Oddziału Klinicznego Pulmonologii i Alergologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Norberta Balickiego UMŁ, wskazywał, że w związku z trwającą pandemią, wszystkie ośrodki pulmonologiczne albo zostały przekształcone w ośrodki covidowe albo ośrodki leczenia pacjentów z powikłaniami po COVID-19. To wpływa na dostęp pozostałych chorych do specjalistów. Jak podkreślał, to właśnie chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) są szczególnie zagrożeni w wypadku zakażenia koronawirusem, dlatego ważne jest, by ta grupa była zabezpieczona i miała zagwarantowane nieprzerwane leczenie.
Idiopatyczne włóknienie płuc jest chorobą postępującą. W leczeniu jej zarejestrowane są dwa leki antyfibrotyczne (przeciwzwłóknieniowe – przyp. red.): pirfenidon i nintedanib. Profesor wskazał, że obecnie na refundację tego drugiego leku oczekują pacjenci z twardziną. Jak wyjaśniał choroba ta wynika z autoagresji, która może obejmować wiele układów oraz narządów.
- Nintedanib, stosowany u chorych na idiopatyczne włóknienie płuc, wykazuje dużą skuteczność, polegającą na spowalnianiu tempa progresji choroby. W przypadku twardziny, ale i innych chorób z postępującym włóknieniem śródmiąższowym, wykazano podobną skuteczność nintedanibu, polegającą na spowalnianiu tempa progresji włóknienia – wyjaśniał dodając, że nintedanib w tej chwili jest jedynym lekiem, który ma jednoznaczne wyniki badań klinicznych, wskazujące na jego skuteczność w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc, występującej w przebiegu twardziny układowej.
Postęp terapeutyczny może odpowiadać za indukowanie chorób autoimmunologicznych
Dr Janusz Meder, prezes Polskiej Unii Onkologii przekonywał, że problem chorób autoimmunologicznych dotyczy też pacjentów onkologicznych. Jak mówił, chodzi o aż 30 proc. chorych na raka. W jego opinii - dostęp do nowoczesnych leków przeciwnowotworowych może skutkować indukowaniem chorób autoimmunologicznych. - Bardzo ważnym wydarzeniem jest po raz pierwszy chyba w historii, zainicjowanie przez National Cancer Institute takiego badania klinicznego, w którym ma być zrekrutowanych około 300 pacjentów cierpiących na zaawansowaną chorobę nowotworową, współistniejącą z chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak SM, jak reumatoidalne zapalenie stawów, toczeń rumieniowy. Obserwacje przebiegu klinicznego terapii chorób nowotworowych ze współistniejącymi chorobami autoimmunologicznymi pozwolą na zwiększenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia takich chorych - mówił.
W trakcie spotkania dr Michał Sutkowski, rzecznik Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce odniósł się do wątku długiej ścieżki diagnostycznej pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi. Przyznał, że wśród lekarzy rodzinnych, do których w pierwszej kolejności trafiają chorzy, brakuje świadomości takich schorzeń. Dlatego wskazywał, że potrzebna jest edukacja, która by to zmieniła. Mówił, że ważne jest też, by lekarze podstawowej opieki zdrowotnej współpracowali ze specjalistami, tak by w razie wątpliwości mogli szybko skonsultować się z danym specjalistą.
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odnosząc się do apeli specjalistów dotyczących zwiększenia dostępności nowoczesnych terapii dla wskazywanych w trakcie spotkania pacjentów, podkreślał, że ten rok obfituje we wnioski refundacyjne. - Komisja Ekonomiczna i AOTMiT naprawdę mają dużo pracy, ponieważ w tym zakresie jest dużo oczekiwań. Bardzo często dotyczy to leków, które już są stosowane w jakimś jednym wskazaniu i teraz oczekują na kolejne. Mowa o firmach, które już znamy, lekach które już znamy, dawkowaniach, które znamy. Myślę, że w takich przypadkach, gdzie jest już zabezpieczona cała populacja zdecydowanie łatwiej będzie dojść do porozumienia wprowadzając kolejny lek i umożliwiając lekarzom dostęp do kolejnych opcji terapeutycznych. Dzięki temu będą oni mieli możliwość dobrania najskuteczniejszej terapii dla swoich pacjentów - odpowiadał i zaznaczył, że resort zdrowia dąży do upraszczania programów lekowych, także w chorobach autoimmunologicznych.
Uczestnicy spotkania, podsumowując zwrócili uwagę, że w przypadku chorych na prawie każde ze schorzeń autoimmunologicznych powraca temat ograniczonego dostępu do nowoczesnych terapii czy braku refundacji dla niektórych z nich. Problem sprowadza się do potrzeby zwiększenia budżetu na leczenie tych chorych. Ale jak wskazywali eksperci koszty te nie powinny być postrzegane jako wysokie, jeżeli zestawimy je z wydatkami, które państwo ponosi w efekcie zaniechania leczenia albo leczenia w gorszym standardzie. - Ważne jest też odbiurokratyzowanie procedur, bo czasami widać, że są pieniądze i jest refundacja, ale biurokracja, zwykła biurokracja uniemożliwia lekarzowi skuteczna interwencję - konkludował prof. Paweł Kowal z Sejmowej Komisji Zdrowia.
Czytaj także:
J. Sławek: zmierzamy w stronę indywidualnej terapii SM
W. Owczarek: Nie ma jednego badania, które rozpoznaje AZS
Już dziś 1. Spotkanie Rady Ekspertów ds. Chorób Autoimmunologicznych
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl