Autor : Magdalena Kopystyńska
2020-12-21 17:07
Utrudniony dostęp do technologii medycznych stosowanych w chorobach rzadkich to w wielu przypadkach wyrok dla pacjentów. O tym, jakie działania należałoby podjąć, by poprawić dostęp do m.in. leków sierocych, rozmawiali eksperci podczas debaty zorganizowanej przez Kancelarię Domański Zakrzewski Palinka oraz firmę PEX PharmaSequence.
Technologie medyczne w chorobach rzadkich wymagają odrębnego podejścia
Inaugurując spotkanie, eksperci DZP oraz firmy analitycznej PEX PharmaSequence zaprezentowali wyniki najnowszego raportu „Choroby Rzadkie: dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacji dla Polski”. Wprowadzając w problematykę chorób rzadkich, Tomasz Kiełczewski z PEX PharmaSequence zwrócił uwagę, że patrząc na całą populację Polski choroby rzadkie dotykają wbrew pozorom dużą grupę pacjentów. - Niestety wielu z nich musi mierzyć się z wieloma wielopłaszczyznowymi problemami związanymi z m.in. diagnostyką, ograniczoną wiedzą wśród lekarzy, specyfiką terapeutyczną czy specyfiką psychospołeczną i specyfiką prawno-organizacyjną. W efekcie dochodzi do sytuacji, w których w systemie bardzo trudno jest tych pacjentów identyfikować - wskazał Tomasz Kiełczewski.
Ponadto poważnym problemem z punktu widzenia pacjentów z chorobami rzadkimi jest dostęp do refundowanych technologii lekowych. Pod tym względem Polska znajduje się w ogonie Europy - zarówno pod względem liczby nowych leków, które zostały włączone do refundacji, jak również czasu trwania postepowań refundacyjnych. W tym miejscu mamy więc do odrobienia potężną lekcję związaną m.in. z wdrożeniem określonych ułatwień i zmian w podejściu do oceny leków.
- W innych krajach Unii Europejskiej obserwujemy m.in. większą elastyczność w ocenie technologii medycznych niż ma to miejsce w przypadku chorób powszechnych. W części państw obowiązują zwolnienia z konieczności przedstawiania efektywności klinicznej. Inne jest również podejście do oceny farmakoekonomicznej czy oceny HTA, w której wykorzystywana jest analiza wielokryterialna - wskazuje Tomasz Kiełczewski. Innymi przykładami ułatwień, które funkcjonują w Europie, są zwolnienia podmiotów odpowiedzialnych z opłat związanych z procesem refundacyjnym.
Rekomendacje
Omawiając rekomendacje dla Polski, Kinga Frelas z kancelarii DZP zwróciła uwagę, że decydenci mają świadomość problematyki związanej z dostępnością do terapii w chorobach rzadkich. - Przekłada się to na uwzględnienie tej specyfiki m.in. w takich dokumentach, jak Polityka Lekowa Państwa czy projektach Narodowego Planu Chorób Rzadkich oraz projektu nowelizacji Ustawy Refundacyjnej - wskazała.
A co znalazło się wśród rekomendacji raportu ekspertów DZP oraz PEX PharmaSequence? Ich zdaniem Polska powinna rozważyć uwzględnienie podejścia egalitarnego w ocenie technologii medycznych czy wyłączenie przepisu dotyczącego stosowania maksymalnego poziomu urzędowej ceny zbytu przy lekach sierocych nieosiadających refundowanych odpowiedników. - Dla technologii medycznych w chorobach rzadkich konieczne jest również wyznaczenie współczynnika będącego wielokrotnością parametru stosowanego w ocenie chorób powszechnych, a także przyspieszenie postępowań refundacyjnych dotyczących technologii wykorzystywanych w chorobach rzadkich - oceniła Kinga Frelas.
Innymi ułatwieniami byłyby z pewnością zmiana w zakresie wymagań w stosunku do wyników badań klinicznych przywoływanych we wnioskach refundacyjnych leków sierocych, dołączanie uzasadnienia do ceny w miejsce porównawczej analizy ekonomicznej, a także umożliwienie inicjowania procesu refundacyjnego przez resort zdrowia czy konsultanta krajowego w danej dziedzinie medycyny.
Okiem klinicysty
Zdaniem prof. Jarosława Sławka, prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, klinicyści od kilku lat są świadkami ogromnego postępu związanego z rozwojem technologii lekowych. Na świecie wdrażane są już terapie genowe, które potrafią omijać ścieżki metaboliczne wpływające na przebieg choroby i w efekcie, mimo choroby, pacjenci często mogą pozostawać aktywni zawodowo. - Ma to niebagatelne znaczenie, ponieważ w Polsce w procesie refundacyjnym praktycznie nie mówimy nic o kosztach pośrednich chorób. Niestety mamy ogromny problem z opóźnieniem wdrażania nowych terapii nie tylko w chorobach powszechnych, ale przede wszystkim w chorobach rzadkich - wskazał neurolog. Jego zdaniem wyzwaniem jest również kwestia oceny występowania chorób rzadkich, dziś zdecydowanie niewystarczająca. W efekcie prowadzone na tej podstawie estymacje sprawiają, że w praktyce zdecydowanie mniej pacjentów ma realny dostęp do terapii.
- Jednym z problemów, z którymi musza borykać się ośrodki prowadzące programy lekowe również w neurologii, są ogromne problemy kadrowe. Tylko w moim zespole, liczącym 12 specjalistów, niektórzy lekarze prowadzą 2, a nawet 3 programy lekowe. To ogromna odpowiedzialność, biorąc pod uwagę koszty terapii rozliczanych w ramach programów lekowych - wskazał prof. Sławek.
Jednym z pomysłów, który spotkał się z aprobatą prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, jest wdrożenie rozwiązań, które umożliwiałyby zainicjowanie procesu refundacyjnego przez ministra zdrowia bądź przez konsultanta krajowego w wybranej dziedzinie medycyny. - Takie rozwiązanie pozwoliłoby nam na to, by o dostępie do leków nie decydowała tylko i wyłącznie firma wprowadzająca go na nasz rynek - wskazał profesor.
Więcej przewidywalności i zrozumiałych reguł
- Niestety w kontekście chorób rzadkich nadal brakuje nam koordynacji i dokumentu kierunkowego, czyli Narodowego Planu Chorób Rzadkich. Od 11 lat dyskutujemy o jego założeniach a kolejni ministrowie zdrowia zapowiadają jego rychłą publikację. Wydaje mi się, że po 11 latach szerokiego dialogu ze środowiskiem pacjentów powinniśmy być nieco dalej niż przy założeniach - ocenił Jakub Gołąb z biura Rzecznika Praw Pacjenta. Zwrócił również uwagę, że chorzy - szczególnie ci zmagający się z chorobami rzadkimi - potrzebują nie tylko przewidywalności, ale również informacji i jasnego planu dotyczącego przebiegu ich leczenia, którego bardzo często obecnie nam brakuje.
Kwestie przewidywalności poruszył również uczestniczący w dyskusji Artur Krzyżanowski z firmy Nutricia. Wskazał, że prowadzenie działalności gospodarczej w obszarze lekowym jest ogromnym wyzwaniem. Szczególnie przy wprowadzaniu leków sierocych lub innych technologii medycznych dedykowanych chorobom rzadkim niezwykle istotna byłaby przejrzystość procesu refundacyjnego oraz transparentność podejmowanych decyzji. - Musimy wiedzieć również, jakie będą ramy czasowe procesu refundacyjnego. Funkcjonujemy w pewnych procesach i musimy rozliczać się w określonych okresach. Tak jak wspomniałem wcześniej - potrzeba nam transparentności i przewidywalności w podejmowaniu decyzji refundacyjnych. Chcielibyśmy również, żeby w ramach negocjacji cenowych Komisja Ekonomiczna skupiała się bardziej na dyskusji nad kwestiami merytorycznymi związanymi z zastosowaniem danej terapii czy rozwiązania medycznego - ocenił Artur Krzyżanowski.
Jak refundować terapie w chorobach rzadkich?
Eksperci przyznali, że technologie stosowane w przypadku chorób rzadkich powinny być oceniane z uwzględnieniem podejścia egalitarnego, ponieważ jest mało prawdopodobne, by spełniały kryteria refundacyjne przyjęte przy technologiach mających zastosowanie w chorobach powszechnych. Jednym z rozwiązań może być próg kosztowy, choć to rozwiązanie, w ocenie Marcina Pieklaka, Partnera w kancelarii DZP, nie jest wykorzystywane powszechnie w krajach UE. - Nie w każdym kraju UE istnieje próg kosztowy, ale mamy świadomość, że w naszym kraju płatnik takiego progu potrzebuje. W Europie spotkaliśmy się natomiast z rozwiązaniem, w którym po przekroczeniu progu stosuje się dodatkowe kryteria związane z ewentualną refundacją leków sierocych - wskazał Marcin Pieklak.
Natomiast Marcin Czech, były wiceminister zdrowia i prezes elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, wskazał na rozwiązanie, jakim jest analiza wielokryterialna, która została zapisana w rządowym dokumencie „Polityka Lekowa Państwa 2018-2022”.
- W kontekście usprawnienia procesów refundacyjnych dla technologii medycznych w chorobach rzadkich analiza wielokryterialna jest jednym z podpowiadanych rozwiązań. Wykonaliśmy już ogromną pracę badawczo-naukową dotyczącą jej zastosowania w polskim systemie ochrony zdrowia. W moim odczuciu nie jest to rozwiązanie idealne, ale zdecydowanie powinno przyspieszyć proces refundacyjny. Oczywiście rozszerzy ona wachlarz kryteriów i z pewnością poprawi dostęp, nie wiemy jednak nadal, czy zwielokrotnimy skalę dostępnych technologii - ocenił prof. Marcin Czech.
Materiał realizowany w ramach projektu Kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX Pharma- Sequence, obejmującego m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.
Czytaj także:
Zmiany w leczeniu mukowiscydozy, chłoniaków, hipercholesterolemii
CAR-T: terapia, która może zmienić oblicze onkologii
Choroby rzadkie: dostępność terapii, przegląd rozwiązań, rekomendacje
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl