Autor : Katarzyna Lisowska
2021-09-02 20:37
Skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej dla chorych z SMA, czyli z rdzeniowym zanikiem mięśni, zostało potwierdzone. Czy polscy pacjenci mogą liczyć teraz na jej finansowanie? O tym mówi prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Terapia genowa SMA została umieszczona, jako terapia innowacyjna, na liście leków rekomendowanych do finansowania w ramach tzw. Funduszu Medycznego. To jednorazowe leczenie, które w świetle dostępnych badań wydaje się też być bardzo skuteczne tak jak inne terapie innowacyjne jest też kosztowne. To zaś sprawia, że dostęp do niego jest mocno ograniczone.
Czy terapia ta ma szanse na finansowanie w Polsce?
Terapie genowe są już stosowane w niektórych nowotworach np. białaczkach czy chłoniakach Nadzieje na finansowanie tych innowacyjnych metod pacjenci i specjaliści upatrują w Fundusz Medycznym, który ma być właśnie alternatywną drogą dostępu do leczenia w chorobach rzadkich i onkologii. - Fundusz medyczny otwiera kompletnie nową ścieżkę w finansowaniu chorób rzadkich i chorób nowotworowych. Jest z pewnością szansą dla terapii, które są niestandardowe i nie pasują do systemu refundacji, który prowadzi do refundacji otwartej - aptecznej, albo w ramach finansowania programów lekowych bądź katalogu chemioterapii. Takimi idealnymi kandydatami do tego typu rozwiązań w Funduszu Medycznym, który jest wzorowany na obowiązujący zasadach z innych krajów, są właśnie terapie genowe i komórkowe – wskazuje prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i dodaje, że nie dziwi go fakt, że nowa terapia, która jest drugą rozpatrywaną opcją terapeutyczną w leczeniu SMA jest obecnie w negocjacjach z Komisją Ekonomiczną w ramach rozwiązań prawnych Funduszu.
Prof. Czech przy okazji zwraca uwagę, że terapia CAR-T (terapia komórkowa) otrzymała finansowanie w trybie ustawy o refundacji. Jest to dowodem na to, że urząd jest w stanie podjąć pozytywną decyzje o refundacji nowoczesnej i drogiej metody terapii komórkowej. Zwraca też uwagę, na to co może jednak niekorzystnie wpłynąć na dostępność nowych i kosztownych technologii w naszym kraju. -Chodzi o jeden z zapisów nowelizacja ustawy refundacyjnej, który zakłada ograniczenie wysokości progu QALY do sześciokrotności PKB, co ma z automatu dyskwalifikować technologie lekową z refundacji. I tutaj, chociaż my jako farmakoekonomiści promujemy próg opłacalności jako ten umowny punkt odcięcia dla dostępności terapii, zalecamy ostrożność. Taki radykalny zapis ogranicza ministra - wyjaśnia. Jak tłumaczy profesor właśnie w przypadku chorób rzadkich może się zdarzyć, że będziemy mieli znakomitą trapię, która będzie mogła uratować życie dosłownie jednego chorego, a jej wpływ na budżet nie będzie „dewastujący”, ale takie rozwiązanie w ustawie refundacyjnej zwiąże ręce ministrowi.
Profesor zaznacza, że inne kraje coraz częściej analizując możliwość finansowania nowych technologii szczególnie w przypadku terapii stosowanych w chorobach rzadkich te progi opłacalności podwyższają. - Francuzi w ogóle nie stosują takich ograniczeń, a Włosi stosują zasadę gradacji innowacyjności. Za nowocześniejszy lek są gotowi więcej zapłacić. Mamy również rozwiązania oparte na analizie wielokryterialnej, która np. w chorobach rzadkich mogłaby być dobrym uzupełnieniem systemu refundacji np. w ramach Funduszu Medycznego, który w zasadzie ma uproszczone podejście w porównaniu z pełnoprofilowym HTA- tłumaczy. Ta metoda jest stosowana m.in. na Węgrzech, które już w innych mechanizmach zdecydowały się na finansowanie terapii genowej w SMA.
Terapie genowe są też coraz częściej rejestrowane i refundowane m.in w Stanach Zjednoczonych i wielu krajach zachodnioeuropejskich.
O skuteczności terapii genowych pialiśmy już w CwZ. Przypomnijmy. Najnowsze dane na temat stosowania terapii genowej onasemnogen abeparwowek, jednodawkowej metody leczenia SMA i jedynej terapii genowej dostępnej w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni zaprezentowane zostały podczas sesji satelitarnej kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN, European Academy of Neurology). Wykazały osiągnięcie odpowiednich dla wieku najważniejszych etapów rozwoju u chorych bezobjawowych cierpiących na SMA. W ukończonym badaniu III fazy STR1VE-EU wykazano szybką poprawę w odniesieniu do funkcji ruchowych po zastosowaniu terapii genowej onasemnogen abeparwowek (Zolgensma), a większość pacjentów osiągnęła najważniejsze etapy rozwoju ruchowego, które nie są obserwowane w naturalnym przebiegu SMA typu 1.
Terapia ta jest już dostępna w 12 krajach w UE, m.in. w Anglii, Szkocji, Niemczech, Francji i Włoszech, a także w Czechach, Słowacji i na Węgrzech.
Czy będzie też w Polsce?
Jak obecnie wygląda terapia SMA w Polsce? Jak mówiła nam prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak w tej chwili w Polsce mamy funkcjonujący program lekowy, który jest szeroko otwarty dla wszystkich pacjentów z potwierdzeniem choroby. Nie stwarza barier wynikających z wieku czy stanu pacjenta. I refundacja obejmuje w tej chwili nusinersen, czyli pierwszy lek, który był zarejestrowany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
Od kwietnia prowadzone są też badania przesiewowe pod kątem SMA/ dzięki temu możliwe staje się wykrycie choroby przedobjawowo w okresie noworodkowym; badania te mają na celu wdrożenie leczenia tak wcześnie, jak to możliwe.