Autor : Redakcja
2023-04-26 17:10
„Mechanizmy udostępniania leków powinny być przejrzyste i dostosowane do konkretnej sytuacji klinicznej” – mówi prof. Tadeusz Pieńkowski. Jak z morza terapii wyławiać w sposób obiektywny te, które maja największą wartość dodaną i powinny być dostępne polskim pacjentom?
Kluczowe wydaje się pytanie, dlaczego w czasach, gdy nowe terapie pojawiają się wręcz skokowo, w Polsce nadal brakuje sformalizowanych metod oceny nowych propozycji, które pozwoliłyby w sposób obiektywny oceniać nowe technologie.
- Konieczny jest consensus pomiędzy płatnikiem, producentem, lekarzem i pacjentem. Wydaje mi się, że urzędnicy boją się, że będą mieć ograniczone kompetencje. Jest to dla mnie niezrozumiałe, bo dajemy tylko instrument, a czy i jak zostanie wykorzystany, to decyzja decydentów. Trzeba też wziąć pod uwagę czynnik psychologiczny czyli niechęć urzędników do korzystania z opinii eksperckich – mówił prof. Jacek Jassem, onkolog, nauczyciel akademicki, profesor nauk medycznych, profesor zwyczajny GUM, komentując brak takiego narzędzia. – Algorytmizacja nie optymalizuje kolejności podejmowania decyzji refundacyjnych – podkreśla prof. Jassem – ale mogłaby być pomocna w negocjacjach ceny produktu, co optymalizowałoby zarządzanie środkami publicznymi.
- Koncepcja analizy wielokryterialnej, która miała pomagać przy ocenie wartości dodanej nowych terapii, nadal jest na stole. Temat jeszcze nie upadł, ale nadal jest w procesie – mówił prof. Maciej Niewada, adiunkt w katedrze Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM, który był zaangażowany w tworzenie tego instrumentu. - MCDA (analizę wielokryterialną) zaproponowaliśmy przy planie dla chorób rzadkich, bo można ją wykorzystywać dla różnych technologii – tłumaczył.
Najczęściej metoda ta pojawia się właśnie w kontekście chorób rzadkich, bo zmniejsza się tam znaczenie analizy ekonomicznej (większość tych leków nie jest kosztowo efektywna), ale prof. Niewada widziałby sens jej stosowania także w terapiach dotyczących innego obszaru. - Czujemy potrzebę uzupełnienia dyskusji ekonomicznej, która nie istnieje tylko w dwóch wymiarach: kosztów i efektów, ale stara się też uwzględnić inne korzyści związane z zastosowaniem terapii. Na przykład wymiar wpływu na organizację rodziny, na to jak choroba angażuje członków rodziny, który okazał się być ogromnie ważny.
Profesor Niewada zaznaczył, że formalnie takiego kryterium nie ma w standardowej ocenie HTA, ale analiza wielokryterialna jest doceniania, bo pozwala rozszerzyć kontekst informacyjny o korzyściach danej terapii, poza dwuwymiar kosztowy i efektywności klinicznej. Czy to się spopularyzuje? - Są kraje, które nie do końca akceptują takie podejście – mówił Niewada - pozostawiając decyzję raczej formalnemu procesowi dyskusji. Maciej Niewada podkreśla, że jako kraj, który kosztową efektywność ma wpisaną w ustawę o refundacji, mocno demonizujemy ten parametr. Pożądana byłaby sytuacja, gdybyśmy mogli dwukrotnie spowodować, że skupiamy się na efektach klinicznych. Dodatkowy rok życia w pełnym zdrowiu i koszt byłby głównym wyznacznikiem. - Jeśli procedura generuje 100 QOLI (Quality of Life Inventory) i kosztuje 1000 zł albo generuje 1 QOLI, ale jest 100 razy tańsza, to iloraz pozostanie bez zmian. Można by więc wprowadzić płynną granicę opłacalności, jak w Wielkiej Brytanii, gdzie nie operuje się jedną wartością produktu krajowego brutto per capita. Jeśli jest więcej QOLI to stosujemy większą granicę opłacalności, akceptujemy większy koszt – czyli stosujemy MCDA (multiple-criteria decision analysis) z regułą decyzyjną. Zaproponowaliśmy tę metodę, bo wierzmy, że może poprawić komfort decyzyjny ministra zdrowia, który skierował ją teraz do AOTMiT i na razie nie wiadomo jaki będzie jej los.
- Jestem przekonany, że lekarz klinicysta powinien być suwerenny w swoich decyzjach, ale jednocześnie wiadomo, że leki onkologiczne i terapia onkologiczna to leczenie, które jest nie do zapłacenia przez chorych. Są finansowane przez państwo ze środków publicznych, dlatego finansujący mówią: to sfinansujemy a tamto już nie – mówił prof. Tadeusz Pieńkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Badań nad Rakiem Piersi, specjalista onkologii klinicznej.
Profesor Pieńkowski zaznaczył, że to konflikt przyrodzony, ale postępująca centralizacja powoduje niebezpieczeństwo podejmowania jedynie słusznych decyzji, bez możliwości apelacji. - Można powiedzieć, że w onkologii mamy do czynienia z chorobami rzadkimi – przekonywał Profesor. - Nie z rakiem piersi, ale z rakiem z nadmierną ekspresją HER2, z mutacją genu PIK3CA; nie ma też jednego raka płuca. To są choroby z rodziny rzadkich, bo część z tych mutacji występuje tylko u kilku procent chorych, mają różne cechy biologiczne, różny przebieg naturalny i są podatne na różne leki, więc jeśli przyrównujemy do chorób rzadkich, to narzędzie stosowane w chorobach rzadkich, może być wykorzystane także w tym przypadku.
Profesor Pieńkowski przypomniał, że decyzje o stosowaniu terapii przekładają się bezpośrednio na los konkretnych ludzi. - Można tylko żałować, że wypracowana przez Polskie Towarzystwo Onkologiczne metodologia nie jest w ogóle używana.
- Pacjent chce mieć dostęp do leków na określonym etapie choroby, a jego stanowisko jest de facto bliskie stanowisku klinicystów – mówiła prof. Magdalena Władysiuk, prezeska stowarzyszenia CEESTAHC. - Chcielibyśmy, by ministerstwo jak najszybciej wypuszczało terapie, z drugiej strony mamy perspektywę decydenta i wiemy, że działamy w pewnym ograniczeniu budżetowym. Prof. Władysiuk podkreśla, że pluralizm lekowy daje największe szanse wyboru klinicystom i zwiększa szanse pacjenta na otrzymanie leczenia. W jej opinii dostępność do terapii to odpowiedź na pytanie co można zaoferować i co pacjentowi daje szanse w walce z chorobą, nie pomijając kontekstu, czyli rokowań, działań niepożądanych, osobistych doświadczeń pacjenta.
Paneliści zgadzali się też w opiniach, że nie decyzja administracyjna powinna być kluczową przy ocenie terapii, jak najczęściej dzieje się w Polsce. Rola ekspercka jest bowiem nie do przecenienia, podobnie jak narzędzi technologicznych. - Nie przecieralibyśmy ścieżek – podkreśla prof. Pieńkowski. - To się dzieje w innych krajach, tymczasem MZ refunduje leki przez programy lekowe w innych programach, a one generują biurokrację i są kuriozalnym dokumentem, który wręcz podważa umiejętności lekarzy.
Czytaj też: