Autor : Aleksandra Kurowska
2021-03-03 22:01
Czy dzięki narodowemu planowi może nastąpić poprawa dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich? Co może być przeszkodą? To wyjaśniają eksperci z Kancelarii DZP: Marcin Pieklak, Kinga Frelas oraz Aleksandra Swacha.
1 marca 2021 r., po wielu latach wyczekiwania światło dzienne ujrzał projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich (dalej jako: Plan). Zobacz: Projekt uchwały rządu ws. chorób rzadkich opublikowany
Poza wieloma rozwiązaniami m.in. w dziedzinie rozwoju infrastruktury medycznej, diagnostyki oraz zwiększania świadomości Polaków w dziedzinie chorób rzadkich, przewidziano także wiele zmian w ustawie o refundacji, które docelowo mają przyspieszyć oraz ułatwić dostęp do zaawansowanych i innowacyjnych terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich.
Jakich obszarów dotyczy rządowy dokument o chorobach rzadkich?
Przedstawiony przez Ministra Zdrowia Plan objął swoim zakresem sześć obszarów, w ramach których wyróżniono czterdzieści zadań. Z punktu widzenia niniejszego artykułu, kluczowym jest obszar nr 3, który skupił się na problematyce poprawy dostępu do skutecznych leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich.
O konieczności podjęcia działań w tym zakresie mogą świadczyć powołane w Planie wyniki raportu[1] przeprowadzonego przez ORPHANET, zgodnie z którym spośród 341 zarejestrowanych leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, tylko 123 zostało objętych refundacją w Polsce. Dla porównania średnia liczba leków refundowanych dopuszczonych do stosowania w Unii Europejskiej wynosi 251.
Wśród zaproponowanych rozwiązań w dziedzinie poprawy dostępu do leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich przewidziano:
przeprowadzenie analizy w kierunku dokonania zmian w zakresie oceny technologii medycznych obejmujące rozwinięcie klasycznej oceny technologii medycznych (HTA – ang. health technology assessment) do oceny leków stosowanych w chorobach rzadkich poprzez wprowadzenie wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA – ang. multi-criteria decision analysis);
wprowadzenie do ustawy refundacyjnej wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY – ang. quality adjusted life year) dla leków posiadających dopuszczenie do stosowania w chorobach rzadkich;
wsparcie rozwoju i wykorzystania w tych chorobach zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka;
wprowadzenie uproszczonej procedury wnioskowania o refundację dotyczącą leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika publicznego.
Potrzebne osobne rozwiązania
Jako motywację do wprowadzenia proponowanych zmian wskazywany był brak odzwierciedlenia specyfiki chorób rzadkich w przepisach regulujących system refundacji. Podjęcie działań wymusza również nieustający rozwój diagnostyki oraz pojawianie się nowych, innowacyjnych terapii, które często są jedyną opcją skutecznego leczenia.
Zgodnie z przyjętym obecnie konsensusem, podczas podejmowania decyzji refundacyjnej, leki stosowane w chorobach rzadkich nie powinny być traktowane analogicznie, jak leki stosowane w chorobach powszechnych. Ze względu na specyfikę chorób rzadkich konieczne jest dostosowania analizy w zakresie oceny technologii medycznych do ich szczególnego charakteru. Temat ten został dogłębnie przeanalizowany i przedstawiony w opracowanym przez kancelarię Domański Zakrzewski Palinka oraz Pex PharmaSequence raporcie „Choroby rzadkie dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski” [2].
Badania kliniczne w zakresie leków dla chorób rzadkich, są nie tylko zdecydowanie bardziej kosztowne, ale również ograniczone do małej grupy kontrolnej, co powoduje powstanie trudności z oceną wpływu leku na istotne klinicznie punkty końcowe. W Planie podkreślono, że nowelizując art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji należałoby uwzględnić właśnie wyjątkowy charakter chorób rzadkich, który implikuje odmienne zasady interpretacji oceny.
W tym celu planuje się wprowadzenie wielkokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA). Zdaniem Ekspertów jest to odpowiedni mechanizmem, dzięki któremu nie zostanie pominięta charakterystyka chorób rzadkich.
MCDA może być traktowane jako rozwiązanie komplementarne dla analizy ekonomicznej. W przypadku braku potwierdzenia kosztowej użyteczności leku w klasycznej ocenie technologii medycznych (HTA), MCDA mogłaby być stosowana w celu uzupełnienia i rozszerzenia kontekstu oceny, która odzwierciedlałby specyfikę chorób rzadkich. W ramach tego zadania przewiduje się stworzenie przez AOTMiT, we współpracy z ośrodkami akademickimi, modelu preferencji dotyczącego technologii stosowanych w chorobach rzadkich.
Podczas analizy weryfikacyjnej przeprowadzana byłaby ocena poprawności MCDA w dokumentacji przygotowanej przez podmiot odpowiedzialny. Ocena poprawności koncertowałaby się na ocenie poprawności przypisania poziomu realizacji poszczególnych kryteriów przez rozpatrywaną technologię, co jednocześnie byłoby częścią składanego raportu HTA. W kolejnym etapie Rada Przejrzystości oraz Prezes dokonywaliby oceny wartościującej (ang. appraisal). Wyniki tej oceny byłyby przedstawiane w stanowisku i rekomendacji. Komisja Ekonomiczna oraz Minister Zdrowia mogliby korzystać z oceny wartościowej, dzięki czemu możliwe byłoby stworzenie szerszego kontekstu decyzyjnego, adekwatnego dla specyfiki chorób rzadkich.
Kolejnym zadaniem jest zbadanie preferencji celem określenia wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość dla leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich.
Wpływ na negocjacje cenowe
Niespełnienie pkt 13 z art. 12 ustawy refundacyjnej nie zawsze musi powodować brak refundacji, ale znacząco utrudnia dalszy proces negocjacji cenowych. Problem ten, zgodnie z treścią planu można rozwiązań poprzez określenie specyficznej dla chorób rzadkich wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość.
Celem tego niezbędne w ocenie autorów Planu jest przeprowadzenie analiz, dzięki którym możliwe będzie doprecyzowanie potencjalnej wysokości wspomnianego progu. Działanie to miałoby być powierzone AOTMiT oraz ośrodkom akademickim, które miałby za zadanie zbadać zależność między wysokością progu kosztu dodatkowego roku życia, a oczekiwaną wielkością populacji, u której lek byłby stosowany.
W celu wsparcia rozwoju i wykorzystania zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka planowane jest wprowadzenie regulacji prawnych, które umożliwiałby zróżnicowanie czasu trwania decyzji refundacyjnej poprzez jej skrócenie lub wydłużenie, na co wpływ miałaby mieć zależności od horyzontu oceny wyników terapeutycznych. Dodatkowo wskazywana jest potrzeba wypracowania trybu tworzenia, implementacji i kontroli instrumentów podziału ryzyka opartych na wynikach zdrowotnych z wykorzystaniem odpowiednich rozwiązań informatycznych lub rejestrów prowadzonych przez ośrodki eksperckie.
Uproszczona procedura
Przewidziano również opracowanie uproszczonej procedury wnioskowania o refundację leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika. W tym celu konieczne jest określenie wytycznych pozwalających na zidentyfikowanie leków, które będą mogłyby być zakwalifikowane do tej procedury. W tym zakresie wyznaczono następujące zadania:
określenia wysokości budżetu, który wyznaczałby granice dla leków objętych uproszczonym trybem wnioskowania;
wskazanie leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego, dla których jest wymagana analiza kliniczna i analiza wpływu na budżet państwa wraz z uzasadnieniem ceny (w tym doprecyzowanie formalne zawartości tego uzasadnienia),
wskazanie leków, dla których jest wystarczająca opinia Konsultanta Krajowego i uproszczona symulacja wydatków płatnika (dotyczy to leków tanich o ugruntowanej pozycji terapeutycznej).
Dzięki tej procedurze proces wnioskowania o refundację byłby szybszy oraz uproszczony w stosunku do standardowej procedury, co realnie wpłynęłoby na dostęp pacjentów do terapii. W wyniku odstąpienia od analizy ekonomicznej, wniosek opierałby się na analizie klinicznej oraz analizie wpływu na budżet wraz z uzasadnieniem ceny.
Kolejną kwestią poruszaną w Planie jest dostęp do leków stosowanych w chorobach rzadkich przed ich dopuszczeniem do obrotu i przed uzyskaniem refundacji ze środków publicznych poprzez opracowanie procedur, kryteriów podejmowania decyzji oraz zasad realizacji „Compassionate Use” (CU) oraz Programów Wczesnego Dostępu (PWD).
CU dotyczy zastosowania leków jeszcze przed ich rejestracją. Rozwiązanie to może objąć tylko ten produkty leczniczy, wobec którego został złożony wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej.
Decyzja Ministra Zdrowia co do CU byłaby podejmowana po zapoznaniu się z opinią URPL oraz przy wsparciu AOTMiT i obowiązywałaby przez ściśle określony czas. W ramach CU lek będzie bezpłatny dla pacjenta – koszt terapii będzie pokrywał przyszły podmiot odpowiedzialny. Przy CU konieczne będzie zbieranie danych o stosowaniu leku w ramach rzeczywistej praktyki klinicznej w Rzeczypospolitej Polskiej (ang. RWD – real world data). Dane te będą mogły być wykorzystywane podczas podejmowania decyzji refundacyjnej albo w opinii AOTMiT.
PWD dotyczy stosowania leków od momentu rejestracji do ich refundacji. W tym zakresie niezbędne jest opracowanie przez Ministra Zdrowia, we współpracy z podmiotem odpowiedzialnym, protokołu PWD, który następnie byłby przekazywany do AOTMiT w celu weryfikacji danych pod względem ich przydatności dla procesu refundacyjnego. Porozumienie powinno obowiązywać co najmniej 2 lata od zakończenia negocjacji cenowych i podjęcia decyzji refundacyjnej. W wypadku PWD również jest konieczność gromadzenia RWD. Będą one wykorzystywane w podobnym zakresie, jak w przypadku danych z CU.
Oba powyższe mechanizmy (PWD i CU) nie będą formami klasycznej refundacji. Miałyby być jednak zgłaszane do MZ i NFZ w celu ich rejestracji w centralnej bazie.
Leki bezpłatne
Postuluje się również rozszerzenie katalogu chorób uprawniających do ustalenia poziomu odpłatności „bezpłatne” (przepis art. 14 ust. 1 pkt 1 Ustawy o refundacji) o choroby rzadkie. Wprowadzenie tej zmiany miałoby mieć realne przełożenie na ułatwienie dostępu do terapii dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie.
Dodatkowo eksperci wskazują na konieczność rozważenia wydawania decyzji refundacyjnych tylko na poziomie odpłatności „bezpłatne”. Jest to uzasadnione stwierdzeniem, że tylko w takim wypadku pomoc dla osób stosujących wiele leków na choroby przewlekłe będzie efektywna, a przy tym pacjent zostanie odciążony znacznymi wydatkami.
Inną proponowaną zmianą jest modyfikacja art. 39 ust. 3e ustawy refundacyjnej, umożliwiająca podejmowanie przez Ministra Zdrowia decyzji o finansowaniu niezbędnego leczenia dla chorych w procedurze importu docelowego, niezależnie od rekomendacji AOTMiT. W tym celu należałoby wykreślić z niego pkt 2. Po wprowadzeniu tej zmiany decyzja AOTMiT zostałaby pozbawiona wiążącego charakteru.
Co może zniechęcić producentów leków?
Eksperci wskazują również na powody, które mogą przyczyniać się do niepodejmowania przez producentów prób objęcia ich produktu refundacją. Kluczowa jest tutaj kwestia odciążenia podmiotu odpowiedzialnego kosztami procedowania wniosku, a co za tym idzie znacznego uproszczenia postępowania o rozpatrzenie wniosku o refundację.
Kolejną barierą, w przypadku technologii wytwarzanych na bazie tkanki pobranej od pacjenta, radiofarmaceutyków i innych specjalistycznych terapii dla bardzo małej liczby chorych, jest konieczność udokumentowania dostępności leku w obrocie w Polsce na etapie wnioskowania. Z racji faktu, że są to spersonalizowane produkty medyczne, należałoby wprowadzić w ustawie o refundacji istotne zmiany dotyczące tego kryterium np. poprzez umożliwienie producentom złożenia oświadczenia o zapewnieniu dostępności leku po uzyskaniu pozytywnej decyzji refundacyjnej w ilości deklarowanej we wniosku.
Materiał realizowany w ramach projektu Kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX Pharma- Sequence, obejmującego m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.
Polecamy także:
A. Fałek analizuje programy lekowe w czasie epidemii COVID
Powstał zespół ds. API. Prace skoordynuje resort rozwoju
[1] ORPHANET, Lists of medicinal products for rare diseases in Europe, Listopad 2020, https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/listoforphandrugsin_europe.pdf
[2] Raport „Choroby rzadkie dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski” przygotowany przez kancelarię Domański Zakrzewski Palinka sp. k oraz PEX PharmaSequence, https://www.dzp.pl/blog/pharma/raport-choroby-rzadkie-dostepnosc-terapii-przeglad-rozwiazan-rekomendacje-dla-polski/
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl