Autor : Jakub Wołosowski
2022-08-22 12:52
Od 1 września 2022 roku do refundacji trafi najdroższy lek na świecie, czyli Zolgensma, lek stosowany w terapii genowej SMA (rdzeniowego zaniku mięśni). - To dzięki Funduszowi Medycznemu pojawi się lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem - powiedział minister Adam Niedzielski. To oznacza, że już wkrótce Polska dołączy do wąskiego grona i stanie się krajem z pełnym dostępem do leczenia SMA.
Od 1 września lek Zolgensma będzie dostępny dla dzieci:
do 6 miesiąca życia (180 dni)
bez wcześniejszego leczenia SMA
przedobjawowych i objawowych z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż3 kopiami genu SMN2
badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.
- To jest bardzo dobry dzień dla pacjentów z SMA, mamy najbardziej kompleksowe rozwiązanie leczeniu tej choroby - powiedziała minister Grażyna Ignaczak-Bandych, szef kancelarii Prezydenta RP.
Stwierdziła, że to jednocześnie jest podsumowanie pewnego etapu działania Fundusz Medycznego, z którego będzie finansowany będzie lek. - Mamy nadzieje, ze już dziś Fundusz będzie w pełni realizował zadania, które przed nim stoją. Ważne jest byśmy pamiętali, jak wiele już rzeczy zostało sfinansowane. W zeszłym roku już ponad 7 tys. pacjentów było leczonych za granica; mamy leczenie ponadwymiarowe dzieci, patrzymy na Fundusz jak na ogromną szansę dla polskich pacjentów - powiedziała podczas konferencji prezydencka minister.
Jak powiedział minister zdrowia, do refundacji trafi także lek Evrysdi (rysydyplam), który będzie mógł stosowany w leczeniu dzieci z przeciwwskazaniami do leczenia Spinrazą (nusinersen). Będzie dostępny dla dzieci od 2 miesiąca życia z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2.
Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP powiedział, że mamy kompleksowe podejście do diagnostyki i leczenia pacjentów z SMA. - Zaczęliśmy od przesiewu, wczesnego wykrywania, a teraz będziemy w stanie zaoferować im także kompleksowe leczenie - powiedział.
Profesor zauważył, że takie mechanizmy jak Fundusz Medyczny istnieją także w innych krajach. Dzięki tej decyzji, która teraz zapadła Polska stanie się jednym z czterech krajó, które oferują kompleksowe leczenie i wszystkie dostępne leki w leczeniu SMA. - Fundusz to jest jeszcze małe dziecko, funkcjonuje dopiero 1,5 roku. Stawiano nam w przeszłości zarzut, że firmy nie chcą przystępować do rozmów na warunkach, jakie im oferujemy, ale z listy tych 5 leków, które pojawiły się w pierwotnych założeniach wszystkie będą finansowane. Za chwilę będą toczyły się dalsze negocjacje - podkreślił prof. Czauderna.
Globalne obciążenie rakiem. Najnowsze badanie dot. czynników ryzyka