Nowa terapia zarejestrowana została w leczeniu dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (FL) , którzy poddani zostali dwóm lub większej liczbie linii leczenia systemowego i u których stopień zaawansowania choroby określono na I, II i IIIA.

Dla kogo nowa terapia CAR-T?

Decyzję Komisji Europejskiej poprzedziła pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA). Rejestracja terapii nastąpiła po analizie danych z międzynarodowego badania klinicznego II fazy ELARA. Jego wyniki wskazują, że 86 proc. chorych leczonych z wykorzystaniem tisagenlecleucelu odpowiedziało na leczenie, a 69 proc. z nich uzyskało odpowiedź całkowitą.

- Prawdopodobieństwo utrzymania się odpowiedzi na leczenie przez ponad 9 miesięcy wyniosło 87 proc. u pacjentów którzy osiągnęli odpowiedź całkowitą podczas pierwszej oceny. We wspomnianym badaniu u 94 pacjentów, którzy otrzymali lek w infuzji dokonano oceny skuteczności przy medianie obserwacji wynoszącej około 21 miesięcy- czytamy w komunikacie producenta terapii.

Co wiemy o bezpieczeństwie tisagenlecleucelu?

Dane przedstawione przez Novartis wskazują, że u 97 pacjentów, u których przeprowadzono ocenę bezpieczeństwa, potwierdzono korzystny profil bezpieczeństwa nowego leku. Jakie działania niepożądane stwierdzono? Zespół uwalniania cytokin (CRS) zgłoszono u 50 proc. pacjentów po infuzji tisagenlecleucelu, natomiast neurologiczne działania niepożądane wystąpiły u 9 proc. pacjentów (z czego u 1 proc. były to działania stopnia 3. lub 4.) w okresie ośmiu tygodni od podania CAR-T. U 16 proc. chorych pojawiły się również ciężkie zakażenia (stopnia 3. lub 4.).

Zarejestrowane wskazanie to trzecie wskazanie dla tisagenlecleucelu. Wcześniej terapia CAR-T zarejestrowana została m.in. w terapii ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) u pacjentów do 25. roku życia oraz dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL).

Decyzja Komisji Europejskiej obowiązuje we wszystkich 27 krajach członkowskich Unii Europejskiej, a także na Islandii, w Norwegii i w Liechtensteinie.

Polecamy również:

19 maja Światowym Dniem Lekarza Rodzinnego

Krwiodawstwo: ważna, oczekiwana zmiana w wytycznych MZ

WHO: Ukrainie grozi epidemia cholery. Przygotowujemy szczepionki

 G. Basak: hematologia to specjalizacja dla wytrwałych